Una nueva herramienta de edición genética que ayuda a la maquinaria celular a saltarse partes de los genes responsables de enfermedades se ha aplicado para reducir la formación de precursores de placa beta amiloide en un modelo de ratón de la enfermedad de Alzheimer, informan investigadores de la Universidad de Illinois en Urbana-Champaign.
SPLICER utiliza un método de edición genética llamado salto de exón, que es de particular interés para afecciones de salud causadas por mutaciones que producen proteínas mal plegadas o tóxicas, como la distrofia muscular de Duchenne o la enfermedad de Huntington.
Pérez-Piñera, profesor de bioingeniería, afirmó: “Pero para enfermedades como el Alzheimer, el Parkinson, la enfermedad de Huntington o la distrofia muscular de Duchenne, este enfoque tiene mucho potencial. El siguiente paso inmediato es analizar la seguridad de eliminar los exones específicos en estas enfermedades y asegurarnos de que no estamos creando una nueva proteína que sea tóxica o que carezca de una función clave. También tendríamos que realizar estudios a más largo plazo en animales y ver si la enfermedad progresa con el tiempo”.
