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Vollständiges Dystrophin
Vollständiges Dystrophin
Pressemitteilungen
FDA bezeichnet Avidity Biosciences‘ Delpacibart Zotadirsen (del-zota) als bahnbrechende Therapie zur Behandlung von DMD bei Personen mit Mutationen, die Exon ermöglichen …
Pressemitteilungen
Precision BioSciences hebt neue präklinische Daten für PBGENE-DMD zur Behandlung der Duchenne-Muskeldystrophie hervor
Pressemitteilungen
Precision BioSciences erhält FDA-Status als seltene pädiatrische Erkrankung für PBGENE-DMD zur Behandlung der Duchenne-Muskeldystrophie
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Entos Pharmaceuticals entwickelt wiederdosierbare Dystrophin-Gentherapie in voller Länge: Fusogenix PLV-Methode
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Precision BioSciences PBGENE-DMD stellt die Produktion des nahezu vollständigen Dystrophin-Proteins wieder her
Leitartikel
Wie geht es weiter mit Patienten mit Duchenne-Muskeldystrophie (DMD), nachdem sich die Pharmariesen aus der AAV-basierten Gentherapieforschung zurückgezogen haben?
Pressemitteilungen
Die ultraschallvermittelte Verabreichungsmethode SonoThera kann Dystrophin in voller Länge an Zellen abgeben
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Tevard Biosciences präsentiert Daten, die zeigen, dass eine tRNA-basierte Therapie das vollständige Dystrophin und die motorische Funktion im Duchenne-Muskeldystrophie-Modell wiederherstellte
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mRNA-Studien zur DMD-Behandlung: Zukünftige Therapiekandidaten
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Häufig gestellte Fragen zur Anwendung von Elevidys bei Muskeldystrophie Duchenne
DMD-Krieger
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26. Dezember 2024
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Nach dem Tod eines zweiten Patienten wollen die Duchenne-Muskeldystrophie-Gemeinschaften Antworten zur Elevidys-Gentherapie
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Capricor Therapeutics gibt BMD-Orphan-Drug-Status und regulatorische Entwicklung im DMD-Programm für Deramiocel (CAP-1002) bekannt
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Sarepta berichtete, dass die Elevidys-Gentherapie für Duchenne-Muskeldystrophie nicht bei nicht gehfähigen Patienten eingesetzt wird
ELEVIDYS