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Exon-Skipping
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Pressemitteilungen
Entrada Therapeutics erhält britische Genehmigung zur Aufnahme von ELEVATE-44-201
Leitartikel
Fragen Sie die DMD-Verbände in Ihrem Land: Wann kommen Duchenne-Behandlungen in unser Land?
Forschung
5 DMD-Forschungen, die Sie 2025 weiterverfolgen sollten
Zugelassene Behandlungen
FDA-zugelassene Behandlungen für DMD (Muskeldystrophie Duchenne)
Forschung
Exon-Skipping-Therapien der nächsten Generation zur Behandlung der Duchenne-Muskeldystrophie entwickelt
Forschung
Dr. Liubov Gushchinas Studie zum Überspringen von Exon 17 wird mit Zuschuss belohnt
Forschung
Nippon Shinyaku veröffentlicht erste klinische Studie (erste am Menschen) von Brogidirsen NS-089/NCNP-02 zur Behandlung von Duchenne
Pressemitteilungen
Avidity Biosciences bereitet sich auf die BLA-Einreichung und Kommerzialisierung von drei Programmen für seltene Muskelerkrankungen im Jahr 2025 vor
Leitartikel
Türkische DMD-Patienten, die für eine Exon 51-Skipping-Behandlung (Eteplirsen) in Frage kommen, fordern ihre Medikamente beim Gesundheitsministerium an
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Häufig gestellte Fragen zur Anwendung von Elevidys bei Muskeldystrophie Duchenne
DMD-Krieger
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26. Dezember 2024
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Avidity Biosciences gibt positive Topline-Del-Zota-Daten bekannt, die konsistente, statistisch signifikante Verbesserungen bei Dystrophin zeigen
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Roche informiert auf der Konferenz 2025 der Muscular Dystrophy Association (MDA) über laufende Arbeiten zur Elevidys-Gentherapie