Neuigkeiten, Forschungsergebnisse, klinische Studien und Artikel zur Dystrophin-Genmutation

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Wir möchten nicht, dass Kinder an einer Krankheit sterben, die heilbar ist. Wir möchten Familien Hoffnung geben und sicherstellen, dass alle Kinder mit DMD behandelt werden und ihre Gesundheit wiedererlangen.

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DMD 28. Juli 2026 0

Mutationen, die ein Exon-50-Skipping ermöglichen, sind wichtig...

GEN6050X-Medikament zur Exon-50-Skipping-Basenbearbeitung: Einjahresergebnisse zeigen ermutigende Fortschritte bei Duchenne-Muskeldystrophie

Pressemitteilungen 25. Juli 2026 0

Das Gen6050X-Exon-50-Skipping-Basen-Editing-Medikament wurde entwickelt...

Sarcomatrix plant erste klinische Studie am Menschen mit S-969 für Duchenne-Muskeldystrophie im Jahr 2027

Forschung 24. Juli 2026 0

Für Familien, die von Duchenne-Muskeldystrophie (DMD) betroffen sind, ist jeder...

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Zugelassene Therapien 26. Dezember 2024 0

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Mögliche neue Gentherapien für die Muskeldystrophie Duchenne

Leitartikel 10. April 2026 0

Die Landschaft potenzieller neuer Gentherapien für Duchenne...

Die brutale Wahrheit: Warum die Behandlungskosten für Duchenne-Muskeldystrophie außer Kontrolle geraten sind

Leitartikel 6. April 2026 0

Die Behandlungskosten für Duchenne-Muskeldystrophie sind zu einem... geworden.

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