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Avidity Biosciences
Avidity Biosciences
Pressemitteilungen
FDA bezeichnet Avidity Biosciences‘ Delpacibart Zotadirsen (del-zota) als bahnbrechende Therapie zur Behandlung von DMD bei Personen mit Mutationen, die Exon ermöglichen …
Leitartikel
Del-zota (EXPLORE44) sorgt bei Patienten, die für Exon 44-Skipping empfänglich sind, für eine fast 30 % normale Dystrophin-Produktion
Pressemitteilungen
Avidity Biosciences gibt positive Topline-Del-Zota-Daten bekannt, die konsistente, statistisch signifikante Verbesserungen bei Dystrophin zeigen
Forschung
5 DMD-Forschungen, die Sie 2025 weiterverfolgen sollten
Pressemitteilungen
Avidity Biosciences bereitet sich auf die BLA-Einreichung und Kommerzialisierung von drei Programmen für seltene Muskelerkrankungen im Jahr 2025 vor
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Häufig gestellte Fragen zur Anwendung von Elevidys bei Muskeldystrophie Duchenne
DMD-Krieger
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26. Dezember 2024
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Leitartikel
Ziel der Accredited Duchenne Centers (ADC) ist es, allen Menschen mit Duchenne-Muskeldystrophie eine einheitliche und zeitgemäße Versorgung zu bieten
Forschung
Klinische Phase-3-Studie zur Gentherapie RGX-202 beginnt
Forschung
Entrada Therapeutics beginnt in Europa mit klinischen Studien für Exon 44- und Exon 45-Skipping-Therapien