Die Ergebnisse der Studie, die derzeit für die Behandlung der Duchenne-Muskeldystrophie (DMD) durch SonoThera entwickelt werden, zeigen die Leistungsfähigkeit der Ultraschall-vermittelten Verabreichungstechnologie zur Verabreichung genetischer Medikamente. Diese Technologie ermöglicht die Expression des Dystrophin-Proteins in voller Länge in Skelett-, Herz- und Zwerchfellmuskeln in Maus- und nichtmenschlichen Primatenmodellen (NHP).
SonoThera, ein Biotechnologieunternehmen, das sich der Behandlung der Grundursachen menschlicher Krankheiten durch die Entwicklung der nächsten Generation genetischer Medikamente widmet, gab heute bekannt, dass es auf der 28. Jahrestagung der American Society of Gene and Cell Therapy (ASGCT), die vom 13. bis 17. Mai in New Orleans, Louisiana, stattfindet, neue Daten vorstellen wird.
„Wir freuen uns, auf der ASGCT neue Daten präsentieren zu können, die das Potenzial der ultraschallvermittelten Verabreichung bei der Lösung der wichtigsten Herausforderungen in der genetischen Medizin hervorheben“, sagte Kenneth Greenberg, PhD, CEO von SonoThera. „Diese Daten demonstrieren weiterhin unsere einzigartigen Fähigkeiten, einschließlich der gezielten Expression von menschlichem Dystrophin in voller Länge im Muskel und der Bereitstellung übergroßer genetischer Nutzlasten auf dauerhafte, sichere, wiederdosierbare und nichtinvasive Weise. Wir freuen uns darauf, unsere neuesten Daten auf der diesjährigen Jahrestagung vorzustellen.“
Mehr erfahren: Ultraschall-vermittelte Übertragung (UMD)
