Am Dienstag gab Sarepta Therapeutics bekannt, dass der erste registrierte Todesfall im Zusammenhang mit ihrer Gentherapie für die Muskeldystrophie Duchenne, Elevidys, bei einem 16-jährigen Jungen aufgetreten sei.
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Teenager, der eine Elevidys-Infusion erhielt, stirbt
In den letzten 20 Jahren wurde bekannt, dass mehrere Gentherapieverfahren Leberversagen verursachen können, was bei dem Jugendlichen der Fall war. [Weiterlesen: Häufig gestellte Fragen zur Anwendung von Elevidys bei Muskeldystrophie Duchenne]
Der Tod stelle eine akute Leberschädigung von einem Schweregrad dar, der bisher für Elevidys nicht berichtet wurde, so Sarepta. Der Patient sei zudem positiv auf eine Infektion mit dem Cytomegalievirus (CMV) getestet worden, das die Leber schädigen kann und möglicherweise zum Tod beigetragen habe, heißt es in der Mitteilung. Sarepta äußerte ihre tiefe Trauer über den Tod.
Sarepta-Aktien fallen um 22%
Sarepta hat den Todesfall den zuständigen Gesundheitsbehörden gemeldet und wird die Kennzeichnung von Elevidys aktualisieren, um „diesem Ereignis angemessen Rechnung zu tragen“, so das Biotech-Unternehmen in seiner Mitteilung vom Dienstag. Die Aktie des Unternehmens stürzte bei Börseneröffnung am Dienstag um rund 22% auf $78,54 ab, nach $101,35 beim vorherigen Börsenschluss.
Mehr erfahren: Überprüfung klinischer Studien zur Elevidys-Gentherapie: Ist Elevidys die Kosten wert?
In welchem Land und in welchem Krankenhaus ereignete sich dieser traurige Vorfall?
Sarepta berichtete, dass der verstorbene junge DMD-Patient US-Bürger war und sich der Vorfall in den USA ereignete. [Weiterlesen: Gemeindebrief]
Wenn von Sarepta ausreichende und zufriedenstellende Informationen kommen, werden wir alle DMD-Communitys benachrichtigen und eine Sondernachricht zu diesem Thema veröffentlichen.
