Satellos Bioscience, ein Biotechnologieunternehmen, das neue therapeutische Ansätze mit kleinen Molekülen zur Verbesserung der Behandlung von Muskelerkrankungen und -störungen entwickelt, gab heute in einer mündlichen Präsentation auf der Clinical & Scientific Conference 2025 der Muscular Dystrophy Association (MDA) in Dallas, Texas, erste Daten der Phase 1 bekannt.
SAT-3247 wurde entwickelt, um den fortschreitenden Muskelschwund bei DMD-Patienten zu behandeln, indem es die Regeneration als Reaktion auf Schäden wiederherstellt. Eine Phase-1-Studie mit SAT-3247 wird an gesunden Freiwilligen und Erwachsenen mit DMD durchgeführt (Phase 1a bzw. Phase 1b).
In Phase 1a, die die Sicherheit und Verträglichkeit von SAT-3247 untersuchte, wurden 72 gesunde Freiwillige randomisiert auf fünf Kohorten mit aufsteigender Einzeldosis (SAD) (einschließlich einer Kohorte mit Nahrungsmitteleffekt) mit oralen Einzeldosen von bis zu 400 mg und vier MAD-Kohorten mit oralen Tagesdosen von bis zu 240 mg/Tag über 7 Tage verteilt. Stand: 20. Februar 2025, Datenstichtag:
- Daten aus Phase 1a zeigten, dass SAT-3247 bei allen gesunden Probanden sicher und gut verträglich war. Bei den für den Menschen prognostizierten wirksamen Dosierungen zeigte SAT-3247 keine negativen klinischen Befunde in Bezug auf die gemessenen Parameter, einschließlich Laborwerte, Vitalparameter, EKG und körperliche Untersuchung. Bei keiner der untersuchten Dosierungen wurden mittelschwere oder schwerwiegende medikamentenbedingte Nebenwirkungen berichtet.
- Die PK-Daten der Phase 1a stimmten mit den Ergebnissen der präklinischen Studien des Unternehmens überein. Diese PK-Ergebnisse bestätigen, dass die Plasmakonzentrationen von SAT-3247 nach der Verabreichung in Konzentrationen und Zeitverläufen aufrechterhalten werden, die höchstwahrscheinlich einen therapeutischen Effekt auf Muskelregeneration und -kraft haben.
Satellos geht davon aus, die vollständigen Daten der Phase 1a und Phase 1b im zweiten Quartal 2025 vorlegen zu können.
