REGENXBIO berichtete über neue, positive Zwischenergebnisse von zwei weiteren Patienten im Phase-I/II-Teil der AFFINITY DUCHENNE®-Studie mit RGX-202, einer differenzierten Gentherapie für die Duchenne-Muskeldystrophie (Duchenne). Die Ergebnisse wurden auf der Klinischen und Wissenschaftlichen Konferenz 2025 der Muscular Dystrophy Association (MDA) vorgestellt.
Zu den wichtigsten Erkenntnissen aus Rgx-202 gehören:
- Neue Biomarkerdaten von zwei Patienten, die die entscheidende Dosis RGX-202 erhalten hatten, wurden auf der MDA vorgestellt und unterstützen weiterhin eine konsistente, robuste Expression und Transduktion von RGX-202-Mikrodystrophin in allen Altersgruppen.
- Bei einem Patienten im Alter von 3 Jahren zum Zeitpunkt der Dosierung wurde eine Mikrodystrophin-Expression von 122,31 TP57T im Vergleich zur Kontrollgruppe gemessen. Patienten unter 4 Jahren haben keinen Zugang zu Gentherapie, und REGENXBIO ist der einzige Gentherapie-Sponsor, der Patienten dieser Altersgruppe in den USA rekrutiert.
- Bei einem 7-jährigen Patienten wurde eine RGX-202-Mikrodystrophin-Expression von 31,5% im Vergleich zur Kontrolle gemessen.
- Bei allen Patienten war RGX-202 angemessen im Sarkolemm lokalisiert, was zeigt, dass das differenzierte Konstrukt mit der CT-Domäne den Muskel angemessen anvisiert.
- Die Ergebnisse der RGX-202-Mikrodystrophin-Expression bei gehfähigen Patienten ab 8 Jahren sind die höchsten gemeldeten Mikrodystrophin-Werte im Vergleich zu zugelassenen oder experimentellen Gentherapien.
- Um einen Biologics License Application (BLA) im beschleunigten Zulassungsverfahren zu unterstützen, ist der primäre Endpunkt in der zentralen Phase von AFFINITY DUCHENNE der Anteil der Teilnehmer, deren RGX-202-Mikrodystrophin-Expression in Woche 12 ≥10% beträgt.
- RGX-202 weist außerdem weiterhin die höchste gemeldete Anzahl an Vektorgenomkopien (4,9–55,4) auf, gemessen mittels qPCR bei allen zugelassenen oder experimentellen Gentherapien.
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