MetrioPharm gab heute bekannt, dass die Europäische Arzneimittel-Agentur seinem Leitwirkstoff MP1032 den Orphan-Drug-Status (ODD) für die Behandlung von Kindern mit Duchenne-Muskeldystrophie (DMD) verliehen hat.
Dieser Meilenstein folgt auf die ODD des US-amerikanischen FDA und unterstreicht das Potenzial von MP1032 als First-in-Class-Therapie, die die Abhängigkeit von hochdosierten Kortikosteroiden minimieren könnte, die schwere Nebenwirkungen wie Osteoporose, Wachstumsstörungen und Stoffwechselprobleme verursachen.
Inhaltsverzeichnis
Wichtige Ergebnisse von MetrioPharm MP1032
- Europäische Arzneimittelagentur erkennt Potenzial der Leitsubstanz MP1032 zur Deckung eines hohen ungedeckten medizinischen Bedarfs bei der Behandlung der Duchenne-Muskeldystrophie (DMD) an
- Die Bezeichnung ebnet den Weg für eine sicherere Langzeittherapie
- MP1032 hat die Fähigkeit bewiesen, die Muskelfunktion zu erhalten und Entzündungen zu reduzieren, ohne normale Zellprozesse zu stören
Das ODD von EMA bietet wichtige Anreize, darunter Protokollunterstützung durch EMA, Gebührenbefreiungen und bis zu 12 Jahre Marktexklusivität in der EU (verlängert von 10 Jahren aufgrund des pädiatrischen Schwerpunkts von DMD) nach der Zulassung. Diese behördliche Validierung baut auf überzeugenden präklinischen Daten auf, die die Fähigkeit von MP1032 belegen, die Muskelfunktion zu erhalten und Entzündungen zu reduzieren, ohne normale Zellprozesse zu stören.
„Diese duale ODD aus FDA und EMA sowie die bereits erhaltene Einstufung als seltene pädiatrische Erkrankung für FDA sind wegweisend für MetrioPharm und die DMD-Community“, sagte CEO Thomas Christély. „Der einzigartige Mechanismus von MP1032 – die Modulation mitochondrialer ROS in überaktiven Immunzellen – könnte die langfristige DMD-Behandlung durch die drastische Reduzierung von Kortikosteroiddosen und Nebenwirkungen revolutionieren. Wir beschleunigen die Entwicklung von MP1032 in Richtung Phase-II-Studien, arbeiten mit Patientengruppen zusammen und prüfen Partnerschaften, um dies Kindern zugänglich zu machen, die sicherere Optionen benötigen. Über DMD hinaus hat sich der wirtsgerichtete Ansatz unserer Plattform bei Autoimmunerkrankungen und sogar Pandemien als vielversprechend erwiesen, wie unsere HERA-finanzierte COVID-19-Phase-IIa-Studie zeigt.“
Was ist MetrioPharm MP1032?
Der führende Kandidat MP1032 von MetrioPharm ist ein einzigartiges kleines Molekül, das auf überschießende Reaktionen aktivierter Immunzellen abzielt, indem es einen zentralen, natürlichen Stoffwechselprozess in aktivierten Immunzellen anspricht. Die Mitochondrien dieser Zellen reagieren auf die Aktivierung, indem sie ihren Energiestoffwechsel ankurbeln, was wiederum zur Bildung von übermäßigen reaktiven Sauerstoffspezies (ROS) führt. MP1032 ist ein erstklassiges entzündungshemmendes Medikament, das übermäßige ROS reduziert, ohne die physiologischen ROS-Werte anderer Zellen zu beeinträchtigen, die für eine normale Zellfunktion unerlässlich sind, woraus sich ein hervorragendes Sicherheitsprofil ergibt. Als Monotherapie erzeugt MP1032 ähnliche therapeutische Wirkungen wie Kortikosteroide (kortisonbasierte Therapeutika), jedoch ohne schwerwiegende Nebenwirkungen. Anders als herkömmliche Entzündungshemmer ahmt es als Monotherapie die Vorteile von Kortikosteroiden nach, vermeidet jedoch deren Toxizität, wie in präklinischen Modellen von DMD, Multipler Sklerose, Arthritis und anderen gezeigt wurde.
