Zunehmende Muskelschwäche und schließlich Tod infolge von Kardiomyopathie oder Atemwegskomplikationen sind die Kennzeichen der Muskeldystrophie Duchenne (DMD), einer schweren, X-chromosomalen Erkrankung. Zurzeit gibt es keine Heilung für DMD, und der Hauptfokus der Standardbehandlungen liegt auf der Symptombehandlung. Gentherapien können die genetische Ursache der Krankheit effektiver angehen, indem sie immunsuppressive Maßnahmen und optimierte Vektordesigns einsetzen.
Welche Auswirkungen haben Gentherapie-Behandlungen bei der Muskeldystrophie Duchenne (DMD)? Funktionieren Gentherapien? Hier ist eine umfassende Analyse.
