Eines der größten Hindernisse für die Anwendung der Elevidys-Gentherapie, die für die Duchenne-Muskeldystrophie entwickelt wurde, sind die hohen Anti-AAV-Antikörper. Hansa Biopharma meldet unterstützende Daten aus der Behandlung mit Imlifidase vor der Gentherapie bei Duchenne-Muskeldystrophie. Nach der Imlifidase-Therapie sanken die vorbestehenden Anti-AAV-Antikörper bei drei Patienten auf unter 1:400 Titer, was eine Behandlung mit ELEVIDYS ermöglichte.
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Hansa Biopharma gab die wichtigsten Ergebnisse von drei Patienten mit Duchenne-Muskeldystrophie (DMD) bekannt, die im Rahmen der Studie SRP-9001-104 mit Imlifidase von Hansa behandelt wurden, bevor sie ELEVIDYS (Delandistrogen Moxeparvovec-Rokl) von Sarepta erhielten.
Hansa Biopharma meldet ermutigende Ergebnisse mit Imlifidase
Nach einer Dosis Imlifidase kam es bei drei Patienten zu einer raschen Reduktion der IgG-Antikörper auf Werte von ≥95% unter dem Ausgangswert. Darüber hinaus sanken bei diesen drei Patienten die bereits vorhandenen Anti-AAV-Antikörper unter einen Titer von 1:400, was eine Behandlung mit ELEVIDYS ermöglichte.
Das Sicherheitsprofil von Imlifidase entsprach den bisherigen Erfahrungen, und die Studie lieferte keine neuen Sicherheitssignale. Zwölf Wochen nach Verabreichung der Gentherapie zeigten die Studienpatienten Anzeichen einer AAV-vermittelten Transduktion und Expression von Mikrodystrophin, allerdings in niedrigeren Konzentrationen als in anderen Studien mit ELEVIDYS. Auf Grundlage dieser Ergebnisse werden Hansa und Sarepta die nächsten Schritte für das Programm besprechen.
Welche Funktion hat Imlifidase bei Gentherapien?
Imlifidase wird derzeit als Vorbehandlung zur Gentherapie in Bereichen mit hohem ungedecktem Bedarf evaluiert. Viele Gentherapien basieren auf der Verwendung von Adeno-assoziierten Viren (AAV) als Vektoren. Bei manchen Patienten trägt das Immunsystem Antikörper, die der Gentherapie entgegenwirken und deren Erfolg verhindern. Eine Vorbehandlung mit Imlifidase vor einer AAV-basierten Gentherapie kann Antikörper inaktivieren und so eine Gentherapie bei Patienten mit bereits vorhandenen Antikörpern gegen AAV-basierte Gentherapien ermöglichen. Schätzungen zufolge verhindern NAbs durchschnittlich bei jedem dritten Patienten den Nutzen einer Gentherapie.
Was ist die klinische Studie SRP-9001-104?
SRP-9001-104 ist eine offene Studie mit gehfähigen männlichen Patienten mit DMD im Alter zwischen vier und neun Jahren und mit bereits vorhandenen Antikörpern gegen ELEVIDYS. Bis zu sechs Patienten werden mit Imlifidase und anschließend mit ELEVIDYS behandelt. Alle an der Studie teilnehmenden Patienten sind derzeit nicht für die Behandlung mit ELEVIDYS geeignet, da sie Antikörper gegen AAVrh74 aufweisen, den Vektor, der für die Gentherapie von Sarepta verwendet wird.
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