Genethon startet in Europa eine zentrale Studie mit GNT0004, einer niedrig dosierten Mikrodystrophin-Gentherapie für Duchenne-Muskeldystrophie

Genethon hat von den Aufsichtsbehörden MHRA und EMA die Genehmigungen für den Beginn entscheidender klinischer Studien der Phase 3 seiner Gentherapie GNT0004 für die Duchenne-Muskeldystrophie (DMD) in Frankreich und Großbritannien erhalten.

Frederic Revah, CEO von Genethon, erklärte: „Wir freuen uns sehr, diese Studien fortsetzen zu können und sind entschlossen, GNT0004 für junge Patienten und ihre Familien, die auf eine therapeutische Lösung warten, auf den Markt zu bringen. Dies ist ein entscheidender Fortschritt für unser Gentherapieprogramm für DMD, das 2021 begann und bei den ersten Kindern, die im Phase-1/2-Teil unserer Phase-1/2/3-Studie behandelt wurden, äußerst vielversprechende Ergebnisse gezeigt hat.“

Genethon GNT0004 Phase 3-Schlüsselstudie

• Die Doppelblindstudie wird im August bzw. September in Großbritannien und Frankreich beginnen und 64 Jungen im Alter zwischen 6 und 10 Jahren mit DMD, die ihre Gehfähigkeit behalten haben, einschließen.

• Die Zulassung der Phase-3-Studie basiert auf den Ergebnissen der Phase 1/2, die die Sicherheit und Wirksamkeit der Mikrodystrophin-Dosis von 3×10¹³ vg/kg belegen, die niedriger ist als die in anderen Gentherapien für die Duchenne-Muskeldystrophie (DMD) verwendeten Dosen.

Signifikante anhaltende Verringerung der CPK

Die Zulassungen für Phase 3 in Europa basieren auf den Ergebnissen von Phase-1/2-Studien, die eine gute Verträglichkeit von GNT0004 sowie Wirksamkeit hinsichtlich der Mikrodystrophin-Expression, der Senkung der Kreatinphosphokinase (CPK) und der motorischen Funktion zeigten. Die Patienten zeigten eine anhaltende Verbesserung oder Stabilisierung der motorischen Funktionen und eine signifikante, anhaltende Senkung der CPK, einem wichtigen Marker für Muskelschäden.

Mehr erfahren: Dauerhafte Senkung des CK-Spiegels um mehr als 75%

Die Doppelblindstudien der Phase 3 beginnen im August und September in Großbritannien und Frankreich. Dabei wird GNT0004 intravenös injiziert. GNT0004 enthält ein optimiertes hMD1-Transgen, eine verkürzte (3×10¹³ vg/kg Mikrodystrophin), aber funktionsfähige Version des Dystrophin-Gens in einem AAV8-Vektor, der mit einer vorübergehenden immunologischen Prophylaxe assoziiert ist. Der Vektor ist dank einer für diese Gewebe spezifischen Spc5-12-Promotorsequenz so konzipiert, dass er sich im Muskelgewebe und im Herzen exprimiert. Insgesamt werden 64 Jungen im Alter von 6 bis 10 Jahren mit DMD, die ihre Gehfähigkeit behalten haben, in die Studie aufgenommen.

Der neunjährige Sacha ist eines der Kinder, die im Rahmen der ersten Phase der Studie die von Généthon entwickelte Behandlung mit Mikrodystrophin erhielten, die die Produktion des fehlenden Proteins in den Muskeln wiederherstellen soll. Heute kann Sacha rennen, klettern, springen … Bewegungen, die er ohne die Behandlung nicht ausführen könnte! Mehr lesen.

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