Viele Forschungsunternehmen auf der ganzen Welt erforschen Behandlungsmöglichkeiten für Duchenne, eine der verheerendsten Muskelkrankheiten. Eine davon ist die Gentherapie Solid Biosciences' SGT-003, die sich derzeit in der Entwicklung befindet und Technologien der neuesten Generation verwendet. In diesem Artikel gehen wir auf häufig gestellte Fragen zur Gentherapie Solid Biosciences' SGT-003 ein.
Wissenswertes über die Gentherapie SGT-003
Was ist die SGT-003-Gentherapie?
AAV-SLB101, ein proprietäres Kapsid der nächsten Generation, das logischerweise zur gezielten Ansteuerung von Integrinrezeptoren entwickelt wurde, und ein differenziertes Mikrodystrophin-Konstrukt sind beides Bestandteile von SGT-003, einer experimentellen Gentherapie, die in nichtklinischen Studien eine verbesserte Transduktion im Herzen und in der Skelettmuskulatur bei gleichzeitiger Verringerung der Leberansteuerung gezeigt hat.
Basierend auf diesen Designelementen könnte SGT-003 die beste verfügbare experimentelle Gentherapie zur Behandlung von Duchenne sein.
Wer ist für die SGT-003-Gentherapie geeignet?
Laut der von Solid Biosciences im Mai 2024 gestarteten klinischen Studie werden die Teilnehmer im Alter zwischen 4 und 11 Jahren ausgewählt. [NCT06138639]
Bei der Berücksichtigung der Einschlusskriterien werden für die Teilnehmer folgende Situationen berücksichtigt:
- Teilnehmer, die gehfähig sind. Gehfähig ist definiert als „in der Lage sein, ohne Hilfsmittel zu gehen.“
- Etablierte klinische Diagnose von DMD und dokumentierte Dystrophin-Genmutation, die den DMD-Phänotyp vorhersagt, bestätigt durch genetische Tests des Sponsors.
- Negativ für AAV-Antikörper.
- Bei einer stabilen Dosis von mindestens 0,5 mg/kg/Tag oralem Prednison oder 0,75 mg/kg/Tag Deflazacort für ≥ 12 Wochen vor Beginn der Studie.
- Erfüllen Sie die Kriterien für die 10-Meter-Geh-/Laufzeit
- Erfüllen Sie die Kriterien für die Zeit zum Aufstehen aus der Rückenlage
- Körpergewicht des Teilnehmers: ≤50 kg
Wer ist nicht für die SGT-003-Gentherapie geeignet?
Unter Berücksichtigung der Ausschlusskriterien wird festgestellt, dass Patienten mit bestimmten Exon-Deletionen nicht an dieser Studie teilnehmen können.
- Etablierte klinische Diagnose von DMD, die mit einer Deletionsmutation in den Exons 1 bis 11 oder 42 bis 45 (einschließlich) im DMD-Gen verbunden ist, wie durch einen genetischen Bericht dokumentiert und durch genetische Tests des Sponsors bestätigt.
Dies kann bedeuten, dass die Solid Biosciences SGT-003-Gentherapie für diese Exon-Deletionen nicht verwendet werden kann.
Vorläufige Ergebnisse der klinischen Studie zur Gentherapie SGT-003
Solid Biosciences gab am 18. Februar 2025 Zwischenergebnisse für seine Gentherapie SGT-003 bekannt. [Mehr lesen]
- Mittlere Vektorkopien pro Zellkern: 18,7 (N=3),
- Mittlerer Mikrodystrophin-Ausdruck: 110% (N=3), gemessen mittels Western Blot,
- Mittlerer Mikrodystrophin-Ausdruck: 108% (N=3), gemessen mittels Massenspektrometrie,
- Mittlerer Prozentsatz Dystrophin-positiver Fasern: 78% (N=3), gemessen mittels Immunfluoreszenz,
- Mittlerer Prozentsatz positiver Beta-Sarkoglycan-Fasern: 70% (N=3),
- Mittlerer Prozentsatz positiver nNOS-Fasern (neuronale Stickoxid-Synthase): 42% (N=3),
- Verbesserungen bei 7 weiteren Muskelintegritäts-Biomarkern (N=3) und
- Frühe mittlere Verbesserung der linksventrikulären Ejektionsfraktion (LVEF) von 8% vom Ausgangswert am Tag 180 (N=2).
Mitte 2025 plant das Unternehmen, ein Treffen mit FDA zu beantragen, um mögliche beschleunigte Zulassungsverfahren für SGT-003 zu besprechen. [Mehr lesen]
Vergleich von SGT-003 und Elevidys
Vielversprechende Zwischenergebnisse aus Studien zur SGT-003-Gentherapie haben die Aufmerksamkeit auf diese Forschung gelenkt, und Patienten und ihre Familien haben begonnen zu erforschen, ob SGT-003 oder Elevidys besser ist.
Bei der Untersuchung klinischer Daten ist ersichtlich, dass SGT-003 eine höhere Mikrodystrophin-Expression aufweist. [Mehr lesen]
Preis der SGT-003-Gentherapie
Da sich SGT-003 noch in der Forschungsphase befindet, hat Solid Biosciences den Preis der Gentherapie noch nicht bekannt gegeben.
Hoffentlich funktioniert SGT-003, wird zugelassen und ist auf dem Pharmamarkt zu einem Preis erhältlich, den sich jede Familie leisten kann.
Abschluss
Viele Forschungsunternehmen auf der ganzen Welt arbeiten weiterhin an der Behandlung der Muskeldystrophie Duchenne. Gentherapien der neuen Generation geben den Patienten weiterhin Hoffnung. Die Gentherapie SGT-003 von Solid Biosciences könnte mit Elevidys konkurrieren und den Patienten in Bezug auf die Kosten einen leichteren Zugang ermöglichen.
Mehr erfahren: Mögliche neue Gentherapien für die Muskeldystrophie Duchenne
