Die Europäische Arzneimittelagentur (EMA) hat vorgeschlagen, Duvyzat (Givinostat) in der EU eine bedingte Marktzulassung zur Behandlung der Duchenne-Muskeldystrophie (DMD) bei Personen ab dem sechsten Lebensjahr zu erteilen, die laufen können. Duvyzat ist eine Suspension, die oral in Kombination mit einer Kortikosteroidtherapie verabreicht wird.
Inhaltsverzeichnis
Ist Duvyzat eine Behandlung für DMD?
Es gibt keine Heilung für DMD und die Behandlung konzentriert sich auf die Therapie mit Kortikosteroiden, die Vorbeugung von Kontrakturen und die medizinische Betreuung der Herz- und Atemfunktion. (Was ist Duvyzat (Givinostat)?)
Ist Duvyzat sicher?
Das Sicherheitsprofil von Duvyzat basiert auf Daten von 179 Patienten. Die häufigsten Nebenwirkungen bei mit Givinostat behandelten Patienten waren Durchfall, Bauchschmerzen, Thrombozytopenie (niedrige Blutplättchenzahl), Erbrechen, Hypertriglyceridämie (hoher Blutspiegel von Triglyceriden, einer Art von Fett) und Fieber.
Duvyzat in Europa zugelassen
Für Duvyzat wird eine bedingte Marktzulassung empfohlen. Diese ist ein EU-Regulierungsmechanismus, der den frühzeitigen Zugang zu Arzneimitteln ermöglicht, die einen ungedeckten medizinischen Bedarf decken. Diese Art der Zulassung ermöglicht es der Agentur, ein Arzneimittel mit weniger vollständigen Daten als normalerweise erwartet zur Marktzulassung zu empfehlen, wenn der Nutzen der sofortigen Verfügbarkeit des Arzneimittels für Patienten das Risiko überwiegt, das sich aus der Tatsache ergibt, dass noch nicht alle Daten vorliegen.
Um die Wirksamkeit von Duvyzat zu bestätigen, wurde das Unternehmen gebeten, eine randomisierte, placebokontrollierte Studie mit ambulanten DMD-Patienten sowie eine Wirksamkeits- und Sicherheitsstudie nach der Zulassung durchzuführen, die auf Daten aus einem Patientenregister von Kindern mit DMD ab sechs Jahren basiert, die mit Givinostat behandelt wurden.
Die vom CHMP verabschiedete Stellungnahme ist ein Zwischenschritt auf dem Weg von Duvyzat zur Patientenversorgung. Sie wird nun an die Europäische Kommission weitergeleitet, die über eine EU-weite Marktzulassung entscheiden kann. Sobald die Marktzulassung erteilt ist, werden in den einzelnen Mitgliedstaaten Entscheidungen über Preis und Kostenerstattung getroffen, wobei die potenzielle Rolle/Anwendung des Arzneimittels im nationalen Gesundheitssystem des jeweiligen Landes berücksichtigt wird.
