Dyne Therapeutics, ein Unternehmen, das sich auf die Entwicklung lebensverändernder Therapien für Patienten mit genetisch bedingten neuromuskulären Erkrankungen spezialisiert hat, gab heute bekannt, dass DYNE-251 von der Europäischen Kommission (EK) als Orphan Drug zur Behandlung der Duchenne-Muskeldystrophie (DMD) eingestuft wurde. DYNE-251 wird in der globalen klinischen Phase-1/2-Studie DELIVER an DMD-Patienten getestet, die anfällig für Exon-51-Skipping sind. (Exon 51 Skipping-Therapien)
Inhaltsverzeichnis
Phase-1/2-Studie mit DYNE-251
Auf der Klinisch-Wissenschaftlichen Konferenz 2025 der Muscular Dystrophy Association (MDA) im März wurden klinische Langzeitdaten aus der laufenden DELIVER-Studie zu DYNE-251 vorgestellt. Diese Daten zeigten eine beispiellose und anhaltende funktionelle Verbesserung bei der gewählten Zulassungsdosis. Die Schrittgeschwindigkeit im 95. Perzentil (SV95C), ein objektives digitales Ergebnis, das als primärer Endpunkt für klinische DMD-Studien in Europa anerkannt ist, ist eine der in der DELIVER-Studie verwendeten funktionellen Bewertungen. (Weiterlesen: Phase 1/2 DELIVER-Studie von DYNE-251)
Was ist ein Orphan Drug?
Die Europäische Kommission vergibt den Orphan-Drug-Status an Arzneimittel und Biologika zur Behandlung, Diagnose oder Prävention seltener, lebensbedrohlicher oder chronisch schwächender Krankheiten oder Leiden, von denen weniger als fünf von 10.000 Menschen in der Europäischen Union (EU) betroffen sind. Der Orphan-Drug-Status bietet Unternehmen bestimmte Vorteile, darunter reduzierte Zulassungsgebühren, Unterstützung bei klinischen Protokollen, Forschungsstipendien und im Falle einer Zulassung die Möglichkeit einer bis zu zehnjährigen Marktexklusivität in der EU. DYNE-251 erhielt im März 2023 auch den Orphan-Drug-Status der US-amerikanischen Food and Drug Administration (FDA) und den Status eines seltenen pädiatrischen Leidens.
Wichtige Meilensteine der DELIVER-Studie
- Dyne strebt weiterhin weltweit beschleunigte Zulassungsverfahren für DYNE-251 bei Patienten mit DMD an, bei denen Exon 51-Skipping möglich ist.
- Dyne hat die Registrierungserweiterungskohorte von 32 Patienten im Rahmen der DELIVER-Studie vollständig rekrutiert. Daten aus dieser Kohorte sind für Ende 2025 geplant.
- Dyne geht davon aus, Anfang 2026 einen Antrag auf eine Biologics License Application (BLA) für eine beschleunigte Zulassung in den USA einzureichen.
Über DYNE-251
DYNE-251 ist ein Prüfpräparat, das in der globalen klinischen Phase-1/2-Studie DELIVER für Menschen mit DMD untersucht wird, bei denen das Skipping von Exon 51 empfänglich ist.
DYNE-251 wurde von der US-amerikanischen Food and Drug Administration der Status eines Fast-Track-Arzneimittels sowie eines Orphan-Arzneimittels und einer seltenen pädiatrischen Erkrankung für die Behandlung von DMD-Mutationen zuerkannt, bei denen Exon 51 übersprungen werden kann.
