Dyne Therapeutics gab bekannt, dass die US-amerikanische Arzneimittelzulassungsbehörde FDA (FDA) DYNE-251 den Status einer bahnbrechenden Therapie für die Behandlung von Patienten mit Duchenne-Muskeldystrophie (DMD) zuerkannt hat, die durch Exon-51-Skipping behandelt werden können. Die Auszeichnung basiert auf Daten der laufenden klinischen Studie DELIVER.
DYNE-251: Bezeichnung „Durchbruchtherapie“
„Diese Auszeichnung als bahnbrechende Therapie für DYNE-251 unterstreicht sein Potenzial als Therapie der nächsten Generation. Sie soll Patienten mit DMD, bei denen Exon-51-Skipping zur Produktion von nahezu vollständigem Dystrophin führen kann, eine signifikante Funktionsverbesserung bringen“, sagte Doug Kerr, MD, Ph.D., Chief Medical Officer von Dyne. „Wie wir bereits bekannt gegeben haben, hat DYNE-251 über einen Zeitraum von 18 Monaten eine anhaltende Funktionsverbesserung gezeigt, gemessen an wichtigen Parametern wie der Aufstehzeit und der 95. Perzentile der Schrittgeschwindigkeit. Das beobachtete Niveau der nahezu vollständigen Dystrophin-Expression stellt einen bedeutenden Fortschritt dar und kann Patienten potenziell bedeutende Vorteile bringen.“
Mehr erfahren: Kommende Exon 51-Skipping-Therapien zur Behandlung der Duchenne-Muskeldystrophie
