Capricor Therapeutics, ein Biotechnologieunternehmen, das transformative zell- und exosomenbasierte Therapeutika zur Behandlung seltener Krankheiten entwickelt, gab heute den Abschluss eines Mid-Cycle-Review-Meetings mit der US-amerikanischen Food and Drug Administration (FDA) für den Biologics License Application (BLA) des Unternehmens bekannt, mit dem die vollständige Zulassung von Deramiocel, einer experimentellen Zelltherapie, zur Behandlung von Patienten mit der Diagnose Duchenne-Muskeldystrophie (DMD)-Kardiomyopathie angestrebt wird.
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Ist Deramiocel FDA zugelassen?
Während der Sitzung erklärte FDA, dass der Überprüfungsausschuss keine wesentlichen Mängel festgestellt habe und dass das Paket auf Kurs für die Umsetzung des Prescription Drug User Fee Act (PDUFA) am 31. August 2025 sei. FDA bestätigte außerdem seine Absicht, eine Sitzung des Beratungsausschusses abzuhalten, ein offizieller Termin steht jedoch noch nicht fest.
Was ist Deramiocel?
Deramiocel (CAP-1002) besteht aus allogenen, aus der Kardiosphäre stammenden Zellen (CDCs), einer seltenen Population von Herzzellen, die in präklinischen und klinischen Studien eine starke immunmodulatorische und antifibrotische Wirkung zur Erhaltung der Herz- und Skelettmuskelfunktion bei Dystrophieerkrankungen wie DMD gezeigt haben. – Weiterlesen: Was ist Deramiocel? Was macht CAP-1002?
