Unabhängig vom betroffenen Protein entwickelt Alltrna spezielle tRNA-Medikamente, die vorzeitige Terminationscodons durchlesen und die Produktion des betroffenen Proteins wieder aufnehmen können.
Mit der Strategie sollen die Nachteile herkömmlicher Medikamente gegen seltene Krankheiten behoben werden, die sich in der Regel auf eine bestimmte Krankheit konzentrieren und die Entwicklung von Heilmitteln für die große Mehrheit seltener genetischer Störungen erschweren.
Laut Michelle Werner, CEO von Alltrna, „können unsere gentechnisch veränderten tRNAs für zahlreiche Krankheiten, Gene und Mutationsorte eingesetzt werden.“ „Durch die Verwendung eines mutationsspezifischen Ansatzes statt eines krankheitsspezifischen Ansatzes ist dies ein weitaus universelleres Mittel zur Behandlung von Patienten.“
Um die Herausforderungen bei der Erstellung solcher Studien zu bewältigen, arbeitet Alltrna eng mit internationalen Regulierungsbehörden wie der FDA und der Europäischen Arzneimittel-Agentur (EMA) zusammen, erklärte sie. Laut Werner fördern Regulierungsbehörden Ansätze, mit denen mehrere Krankheiten gleichzeitig behandelt werden können, weil sie die Schwierigkeiten bei der Entwicklung von Medikamenten für wirklich ungewöhnliche Menschen verstehen. [Weiterlesen: tRNA-PLATTFORM]
