Eine Zelltherapie erhält die Muskelstruktur und -funktion bei Labormäusen mit einer Krankheit, die der Muskeldystrophie Duchenne ähnelt. Dies geht aus einer neuen Studie des Smidt Heart Institute bei Cedars-Sinai hervor.
Die Muskeldystrophie Duchenne ist eine seltene Erbkrankheit, die vor allem Jungen betrifft. Sie führt zu einer so starken Muskelschwäche, dass sie schließlich nicht mehr laufen können. Auch die Herz- und Lungenmuskulatur wird mit der Zeit schwächer, was zu einem frühen Tod führt.
Die in Stem Cell Reports beschriebene Therapie nutzt aus der Kardiosphäre gewonnene Zellen (CDCs), Herzzellen mit dem Potenzial zur Gewebereparatur. Eduardo Marbán, MD, PhD, geschäftsführender Direktor des Smidt Heart Institute und Co-Autor der Studie, entdeckte, wie man CDCs im Labor isoliert, züchtet und sie einem Patienten wieder infundiert. – Stammzellenberichte –
Eine klinische Studie zeigte, dass CDCs geschwächte Muskeln bei Erwachsenen mit Muskeldystrophie Duchenne vor weiterer Schwächung schützen können. Klinische Studien haben zudem gezeigt, dass CDCs Duchenne-assoziierte Herzschäden reparieren können. Eine auf CDCs basierende Zelltherapie namens Deramiocel befindet sich derzeit in fortgeschrittenen klinischen Tests mit wiederholten Dosen, um Verbesserungen bei Herzinsuffizienz und Skelettmyopathie bei Patienten mit Duchenne zu überprüfen. – Was ist Deramiocel? Was macht CAP-1002? –
„Unsere neue Forschung zeigt, dass wir die Entwicklung von Muskelschwäche von vornherein verhindern können, wenn wir junge Mäuse mit dieser Störung CDCs aussetzen“, sagte Dr. Russell G. Rogers, Assistenzprofessor am Smidt Heart Institute und korrespondierender Autor der Studie.
Die Forscher verabreichten die Zelltherapie ein Jahr lang monatlich an Labormäuse mit Duchenne-Muskeldystrophie. Nach einem Jahr wiesen die Mäuse, die die Zelltherapie erhalten hatten, noch immer eine vergleichbare körperliche Ausdauer und Muskelkraft auf wie in jungen Jahren. Mäuse, die die Zelltherapie nicht erhielten, verloren jedoch ihre körperliche Leistungsfähigkeit und ihre Muskeln wurden schwächer, wie es im natürlichen Verlauf der Duchenne-Muskeldystrophie der Fall ist.
