In der Pressemitteilung von Regenxbio hieß es, die Ergebnisse der AFFINITY DUCHENNE-Studie von fünf Patienten im Alter zwischen sechs und zwölf Jahren hätten eine „konsistente, robuste Mikrodystrophin-Expression“ gezeigt. Die Patienten wurden im Rahmen der Studie neun und zwölf Monate nach der Behandlung nachbeobachtet.
Laut Analysten von BMO Capital Markets stimmten die Ergebnisse weitgehend mit denen von Elevidys überein, einer Gentherapie für die Duchenne-Muskeldystrophie (DMD), die von Sarepta entwickelt und im Juni 2023 erstmals zugelassen wurde. „Wir glauben nicht, dass der Unterschied in der Wirksamkeit zwischen RGX-202 und Elevidys wesentlich ist oder zu differenzierten klinischen Ergebnissen führen/diesen nachweisen könnte, auch wenn bestimmte funktionelle Verbesserungen [von RGX-202] angesichts der hohen Variabilität zwischen Patienten/Kontrollgruppen und des Fehlens einer Placebogruppe etwas höher erscheinen als bei Elevidys“, schrieben die Analysten am Morgen des 5. Juni. (Weiterlesen: Mögliche neue Gentherapien für die Muskeldystrophie Duchenne)
Das Hauptziel von „AFFINITY DUCHENNE“ ist die Sicherheit, wobei die Mikrodystrophin-Expression als Biomarker-Endpunkt dient. Bei Regenxbio wurden keine signifikanten Nebenwirkungen beobachtet. Die BMO-Analysten stellten fest, dass Patienten unter RGX-202 Immunsuppressiva verabreicht werden, um diese Nebenwirkungen zu reduzieren, was bei Elevidys nicht der Fall ist.
Die North Star Ambulatory Assessment- und zeitgesteuerten Funktionstests, wie etwa die Zeit zum Stehen, 10-Meter-Geh-Lauf und die Zeit zum Klettern, zeigten Verbesserungen, die die externen natürlichen Verlaufskontrollen übertrafen, was darauf hindeutet, dass RGX-202 „weiterhin nachweislich einen positiven Einfluss auf den Krankheitsverlauf hat“, so das Unternehmen.
Laut den Materialien, die das Unternehmen bei seiner Datenerhebung vorlegte, plant Regenxbio, irgendwann Mitte 2026 über das beschleunigte Zulassungsverfahren von FDA eine Lizenz für ein Biologikum zu beantragen, mit dem Ziel einer Zulassung in der ersten Hälfte des Jahres 2027.
Sarepta und Regenxbio sind erbitterte Konkurrenten auf dem DMD-Markt. Sarepta wurde 2020 von Regenxbio wegen Verletzung eines Patents auf ein Zellkulturverfahren zur Gentherapie mit Adeno-assoziierten Viren (AAV) verklagt. Ein Bezirksgericht in Delaware entschied 2024 zugunsten von Sarepta und erklärte das Zellkulturverfahren für nicht patentierbar.
Nachdem im März ein Patient, der mit Elevidys behandelt wurde, an akuten Leberschäden verstarb, wurde die Sicherheit der DMD-Genbehandlungen intensiv geprüft (Sarepta meldet Tod eines 16-jährigen Jungen nach Elevidys-Gentherapie). Obwohl das Experiment von Regenxbio sicher zu sein schien, wiesen die BMO-Analysten darauf hin, dass eine „starke“ Immunsuppression ihre eigenen Gefahren birgt und dass der von Regenxbio verwendete virale Vektor seine eigenen Mortalitätsbedenken aufwirft.
