Ergebnisse zu Sicherheit, Wirksamkeit und Pharmakodynamik zeigen eine gute Verträglichkeit von GNT0004 in Verbindung mit einer vorübergehenden immunologischen Prophylaxe. Darüber hinaus liegen Wirksamkeitsdaten hinsichtlich der Mikrodystrophin-Expression, der CPK-Senkung und klinischer Kriterien (NSAA, zeitgesteuerte Tests) vor. Patienten, die mit der wirksamen Dosis behandelt werden, zeigen eine anhaltende Verbesserung oder Stabilisierung der motorischen Funktionen und eine signifikante, anhaltende Senkung der Kreatinkinase (CPK)-Werte, einem wichtigen Marker für Muskelschäden.
Wichtige Ergebnisse der klinischen Studie GNT0004
- Das Produkt GNT0004 bestätigt seine klinische Wirksamkeit durch die Stabilisierung der motorischen Funktionen bei Patienten, die bis zu 2 Jahre lang mit der wirksamen Dosis behandelt wurden.
- Anhaltende signifikante Senkung der Kreatinphosphokinase-Werte (CPK), einem Biomarker für Muskelschäden, mit einer durchschnittlichen Abnahme von über 75% nach 18 Monaten bei den 3 Patienten, die mit der wirksamen Dosis behandelt wurden.
- Die entscheidende Phase ist für Mitte 2025 in Europa und den USA geplant.
Ein Jahr nach der Behandlung zeigt der Vergleich der drei mit der wirksamen Dosis behandelten Patienten mit einer Gruppe von 34 unbehandelten Patienten gleichen Alters, die in denselben Zentren und von denselben Ärzten betreut wurden, einen Unterschied von +4,7 Punkten im Ergebnis der international anerkannten klinischen Bewertungsskala NSAA zwischen behandelten und unbehandelten Patienten.
24 Monate nach der Behandlung sind folgende wichtige Beobachtungen zu verzeichnen:
- Bei zwei der drei mit der wirksamen Dosis behandelten Patienten, die zwei Jahre nach der Behandlung anhielten, zeigte die Studie eine Stabilisierung der motorischen Funktionen gemessen anhand der NSAA-Skala, während unbehandelte Patienten aus der parallelen Verlaufsstudie einen kontinuierlichen und signifikanten durchschnittlichen Rückgang der NSAA aufwiesen. Bei einem behandelten Patienten ermöglichte die beobachtete Verbesserung das Erreichen des Höchstwerts von 34 nach zwölf Monaten, was 24 Monate nach der Behandlung bestätigt wurde.
- Stabilisierung der CPK-Senkung zwischen 50% und 87% im Durchschnitt: >75% 18 Monate nach der Behandlung (Daten der 3 Patienten, die mit der wirksamen Dosis behandelt wurden) und anhaltend (bis zu 24 Monate Nachbeobachtung für die ersten beiden Patienten, die mit dieser Dosis behandelt wurden).
- Das beruhigende Sicherheitsprofil des Gentherapie-Medikaments wird zwei Jahre nach der Injektion bestätigt, ohne dass bei der gewählten Dosis, die deutlich niedriger ist als die für andere Gentherapie-Produkte, die für die Behandlung der Duchenne-Muskeldystrophie entwickelt werden, verwendete Dosis, schwerwiegende Nebenwirkungen aufgetreten sind.
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