Nach vielversprechenden Ergebnissen bei der Verlangsamung des Herzfunktionsverlusts bei Patienten mit DMD zeigt Eteplirsen (Exondys 51) weiterhin Potenzial zur Behandlung wichtiger Aspekte der Krankheit. Die neuesten Daten der Phase-4-Studie EVOLVE, die auf der MDA-Konferenz 2025 vorgestellt wurden, zeigten, dass Eteplirsen den Verlust der Gehfähigkeit (LOA) signifikant verzögerte. Dies liefert einen weiteren Beleg für die Fähigkeit des Medikaments, den Verlauf von DMD im klinischen Umfeld zu beeinflussen.
Was ist die Eteplirsen EVOLVE-Studie?
Die EVOLVE-Studie untersuchte die Auswirkungen von Eteplirsen auf das LOA im klinischen Alltag und umfasste 33 mit Eteplirsen behandelte Patienten und 75 externe Kontrollpersonen aus fünf Hauptstudien. Nach Anpassung an die Baseline-Unterschiede mittels inverser Wahrscheinlichkeitsgewichtung (IPTW) zeigte die Studie, dass das LOA-Risiko bei mit Eteplirsen behandelten Patienten um 62% reduziert war. Zudem war das mediane Alter bei LOA bei den behandelten Patienten (15,3 Jahre) im Vergleich zu den externen Kontrollpersonen (11,3 Jahre) signifikant höher, was die Wirksamkeit der Behandlung zusätzlich unterstreicht.Eteplirsen (Exondys 51)]
Ergebnis der EVOLVE-Studie
Das Erreichen des Endpunkts (LOA) wurde anhand der Angaben des Patienten zur Rollstuhlnutzung, der Ergebnisse des North Star Ambulatory Assessment (NSAA) und eines vom behandelnden Arzt bestätigten 10-Meter-Geh-/Lauf-Scores (10MWR) von mindestens 30 ermittelt. Das Durchschnittsalter der mit Eteplirsen behandelten Patienten betrug zum Zeitpunkt des LOA 15,3 Jahre und war damit deutlich höher als die 11,3 Jahre der Kontrollgruppe. Dies deutet auf eine Verzögerung des Krankheitsverlaufs hin.
