يلعب أطباء نظام الرعاية الصحية بجامعة ميامي ومستشفى Holtz للأطفال دورًا رئيسيًا في توفير إمكانية الوصول إلى ELEVIDYS.
يقدم العلاج جينًا صغيرًا وظيفيًا إلى خلايا العضلات، مما قد يوقف تقدم مرض دوشين، وفي بعض الحالات قد يعكسه.
فعالية ELEVIDYS
تلقى الشقيقان رانيا، البالغة من العمر 15 عامًا، وأمير، البالغ من العمر 8 أعوام، جرعاتهما الفردية من دواء إيليفيديس في مستشفى هولتز للأطفال في أواخر أكتوبر. قد يضطران للانتظار عدة أشهر لمعرفة مدى نجاح العلاج، لكن المؤشرات المبكرة مُشجعة.اقرأ المزيد]
"في موعدها الأخير، كانت رانيا بالفعل في حالة أفضل، وتشعر بالقوة، وتمشي أكثر ولا تعتمد على الكرسي المتحرك كثيرًا"، قال الدكتور لوبيز ألبيرولا.
اقرأ أيضًا: الأسئلة الشائعة حول Elevidys
- تابعنا -
[…] قام أطباء نظام الرعاية الصحية بجامعة ميامي ومستشفى هولتز للأطفال بتقييم فعالية... […]