يلعب أطباء نظام الرعاية الصحية بجامعة ميامي ومستشفى Holtz للأطفال دورًا رئيسيًا في توفير إمكانية الوصول إلى ELEVIDYS.
يقدم العلاج جينًا صغيرًا وظيفيًا إلى خلايا العضلات، مما قد يوقف تقدم مرض دوشين، وفي بعض الحالات قد يعكسه.
رانيا كانت أول امرأة يتم علاجها باستخدام ELEVIDYS.
تلقى الشقيقان رانيا، البالغة من العمر 15 عامًا، وأمير، البالغ من العمر 8 سنوات، جرعات فردية من عقار إيليفيديس في مستشفى هولتز للأطفال في أواخر أكتوبر. قد يضطران إلى الانتظار عدة أشهر لمعرفة ما إذا كان العلاج ناجحًا، لكن العلامات المبكرة مشجعة.
"في موعدها الأخير، كانت رانيا بالفعل في حالة أفضل، وتشعر بالقوة، وتمشي أكثر ولا تعتمد على الكرسي المتحرك كثيرًا"، قال الدكتور لوبيز ألبيرولا.
[…] قام أطباء نظام الرعاية الصحية بجامعة ميامي ومستشفى هولتز للأطفال بتقييم فعالية... […]