حصل SQY51 بالفعل على تصنيف الدواء اليتيم من إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) في مرض ضمور العضلات دوشين في مايو 2024.
SQY51 هو أوليجونوكليوتيد مضاد للمعنى من نوع TC-DNA مقترن بالبالميتويل مصمم لاستعادة الديستروفين شبه الوظيفي عن طريق تخطي الإكسون 51 أثناء ربط mRNA لجين DMD في مجموعة فرعية من الأولاد المصابين بضمور العضلات دوشين.
اقرأ المزيد: علاجات تخطي إكسون 51 القادمة لعلاج ضمور العضلات دوشين
قال لويس غارسيا، المستشار العلمي الخاص لـ SQY Therapeutics: "يسعدنا الحصول على تصنيف دواء يتيم من EMA، وذلك بعد التصنيف الذي حصلنا عليه سابقًا من FDA". وأضاف: "تعكس هذه التصنيفات الحاجة الملحة لعلاج ضمور العضلات دوشين، وتعزز إيماننا بإمكانية إحداث SQY51 فرقًا ملموسًا للمرضى وعائلاتهم المتأثرين بهذا المرض الخطير، والذين يشعرون بالقلق إزاء تخطي الإكسون-51". SQY51: دواء واعد لعلاج ضمور العضلات دوشين
يجري تقييم SQY51 في المرحلة 1/2أ من تجربة AVANCE-1 السريرية على مرضى دوشين العضلي الذين يمكنهم تخطي الإكسون-51. وقد أكملت الشركة تسجيل 12 مريضًا في المرحلة 1/2أ، ومن المتوقع صدور البيانات في عام 2026. وقد اكتملت المرحلة 1، والمرحلة 2أ قيد التنفيذ. كما تخطط SQY Therapeutics لمرحلة تمديد للمشاركين الذين يرغبون في مواصلة الاستفادة من العلاج.
يتعلم أكثر: تم تطوير الجيل القادم من علاجات تخطي الإكسون لعلاج ضمور العضلات دوشين
