Elevidys هو العلاج الجيني الوحيد المعتمد في العالم لضمور العضلات دوشين وحصل على موافقة سريعة في الولايات المتحدة في يونيو 2023، وهو معتمد الآن في الإمارات العربية المتحدة وقطر والكويت والبحرين وعمان والبرازيل وإسرائيل لعلاج الأطفال القادرين على الحركة الذين تتراوح أعمارهم بين 4 و5 سنوات والذين يعانون من دوشين، والذين لديهم طفرة مؤكدة في جين DMD. [اقرأ المزيد: أعلنت شركة روش أن شركة EMA بدأت مراجعة عقار ELEVIDYS]
أعلنت شركة Sarepta Therapeutics عن توسيع موافقة الولايات المتحدة على FDA في عام 2024 لاستخدام Elevidys لمرضى ضمور العضلات دوشين الذين تتراوح أعمارهم بين 4 سنوات وما فوق.
جدول المحتويات
الموافقة الموسعة على العلاج الجيني FDA للمرضى المصابين بضمور العضلات دوشين
بعد هذا الإعلان، وسعت إدارة الغذاء والدواء الأمريكية الموافقة على Elevidys (delandistrogene moxeparvovec-rokl)، وهو علاج جيني لعلاج ضمور العضلات دوشين (DMD) للأفراد القادرين على الحركة وغير القادرين على الحركة الذين تبلغ أعمارهم 4 سنوات أو أكثر والذين يعانون من ضمور العضلات دوشين مع وجود طفرة مؤكدة في جين DMD. [اقرأ المزيد: حصلت شركة Sarepta على الموافقة الكاملة وتوسيع نطاق العلامة التجارية لـ DMD]
في أي الدول تمت الموافقة على Elevidys؟
تمت الموافقة الآن على العلاج الجيني Elevidys في الولايات المتحدة والإمارات العربية المتحدة وقطر والكويت والبحرين وعمان والبرازيل وإسرائيل.
هل لن يوافق EMA على Elevidys؟
طلبت الوكالة الأوروبية للأدوية (EMA) إيقافًا مؤقتًا للدراسات 104 (NCT06241950)، و302 (ENVOL، NCT06128564)، و303 (ENVISION، NCT05881408) ريثما تكتمل تحقيقاتها، وذلك بسبب وفاة طفل يبلغ من العمر 16 عامًا تلقى العلاج الجيني Elevidys. (اقرأ المزيد: تم إيقاف الدراسة 104 والدراسة 302 والدراسة 303 مؤقتًا في أوروبا)
اكتشف المزيد: ضمور العضلات دوشين: العلاج والتكلفة
هل تمت الموافقة على Elevidys في أوروبا؟
قضت لجنة الوكالة الأوروبية للأدوية بأن العلاج، المسمى Elevidys، فشل في إظهار الدراسات أنه يحسن قدرات الحركة لدى المرضى. أوصت الوكالة الأوروبية للأدوية برفض ترخيص التسويق لدواء Elevidys، وهو دواء مخصص لعلاج ضمور العضلات دوشين. - اقرأ المزيد: أصدرت الوكالة الأوروبية للأدوية (EMA) رأيًا سلبيًا بشأن Elevidys –
وتجري حاليًا مراجعة طلبات الموافقة في سويسرا وسنغافورة وهونغ كونغ والمملكة العربية السعودية. [اقرأ المزيد: Roche]
يتعلم أكثر: الأسئلة الشائعة حول عقار Elevidys المستخدم لعلاج ضمور العضلات دوشين
