الأسئلة الشائعة حول Eteplirsen (Exondys 51) لعلاج DMD

دعونا نتعلم معًا إجابات الأسئلة الشائعة التي يطرحها مرضى ضمور العضلات دوشين (DMD) حول Eteplirsen (Exondys 51)، والذي تمت الموافقة عليه من قبل إدارة الغذاء والدواء الأمريكية في 19 سبتمبر 2016. [تعرف على المزيد: FDA يوافق على Exondys 51]

Eteplirsen، المعروف أيضًا باسمه التجاري Exondys 51، هو دواء يستخدم لعلاج ضمور العضلات دوشين (DMD). ضمور العضلات دوشين هو اضطراب وراثي يتميز بضعف العضلات التدريجي والتنكس.

يعمل Eteplirsen عن طريق مساعدة الجسم على إنتاج بروتين يسمى الديستروفين، وهو ضروري لوظيفة العضلات. يتم إعطاء هذا الدواء عن طريق الحقن الوريدي وقد أظهر نتائج واعدة في تحسين وظيفة العضلات وإبطاء تقدم المرض لدى بعض المرضى المصابين بمرض دوشين.

ما هو Exondys 51 (Eteplirsen)؟

Eteplirsen (المُسوق تحت العلامة التجارية Exondys 51) هو دواء لتخطي الإكسون مخصص لعلاج أنواع معينة من ضمور العضلات دوشين (DMD) الناجم عن طفرة معينة. Eteplirsen يستهدف طفرات محددة فقط وهو فعال في علاج ما يقرب من 13% من حالات ضمور العضلات دوشين.

هل تمت الموافقة على Eteplirsen (Exondys 51) بواسطة EMA في أوروبا؟

رفضت وكالة الأدوية الأوروبية (EMA) الطلب الذي قدمته شركة Sarepta للحصول على Exondys 51. [اقرأ المزيد: Exondys 51 رفض بواسطة EMA]

لماذا رفض EMA طلب Exondys 51؟

أعربت لجنة المنتجات الطبية للاستخدام البشري عن قلقها من أن الدراسة الرئيسية، التي شملت 12 مريضًا فقط، لم تقارن Exondys بالدواء الوهمي بعد مرور 24 أسبوعًا، حيث لم يكن هناك فرق ملموس بين Exondys والدواء الوهمي في مسافة المشي التي تبلغ 6 دقائق. لم تكن الطرق المستخدمة في مقارنة نتائج الدراسات الرئيسية بالبيانات التاريخية مرضية لإظهار فعالية الدواء. [اقرأ المزيد: أسباب رفض EMA لطلب Exondys 51]

هل من الممكن علاج جميع أنواع دوشين باستخدام Exondys 51، أو بعضها فقط؟

Exondys 51 هو دواء لتخطي الإكسون يستهدف بشكل انتقائي الإكسون 51 لجين الديستروفين، وهي منطقة من الترميز الجيني. قد يساعد تخطي الإكسون 51 13 بالمائة من الذكور المصابين بمرض دوشين، وفقًا للتقديرات. [تعرف على المزيد: ما هو تخطي الإكسون]

ما هو العلاج المناسب لتخطي الإكسون بالنسبة لابني؟

هناك المزيد من الأدوية التي تتخطى الإكسونات في خط تطوير الأدوية التي قد تؤثر على أنواع مختلفة من دوشين. في الوقت الحالي، يعمل العلماء على تطوير طرق لاستهداف إكسونات متعددة وأدوية تخطي الإكسونات لاستهداف الإكسونات 44 و45 و50 و52 و53 و55. كما يتم تطوير علاجات أخرى تعتمد على استراتيجية دوشين. [اكتشف المزيد: قائمة بجميع الأبحاث حول مرض دوشين]

من يمكنه استخدام Exondys 51؟

تمت الموافقة على أول علاج لتخطي الإكسون لمرض دوشين في عام 2016 عندما وافقت إدارة الغذاء والدواء الأمريكية مؤقتًا على Exondys 51 للمرضى الذين لديهم طفرات قابلة لتخطي الإكسون 51.

وقد أدت المؤشرات المبكرة التي تشير إلى أن هذا العلاج قد يرفع مستويات بروتين الديستروفين إلى الموافقة عليه بموجب إجراءات الموافقة السريعة. ومع ذلك، سوف تكون هناك حاجة إلى المزيد من التجارب السريرية التي تؤكد تأثير العلاج على الوظيفة الحركية من أجل الترخيص المستمر لهذا العلاج.

من لا ينبغي له استخدام Exondys 51؟

لا توجد موانع مدرجة في تعليمات وصف Exondys 51. ومع ذلك، قد يحتاج المرضى إلى تأخير التسريب أو إيقاف العلاج إذا ظهرت عليهم استجابات تحسسية، والتي تشمل الشرى والسعال وألم الصدر وارتفاع معدل ضربات القلب. [تعرف على المزيد: التحذيرات والاحتياطات]

هل هناك فئة عمرية يكون فيها Exondys 51 فعالاً؟

كان الأولاد الذين تتراوح أعمارهم بين 7 و13 عامًا موضوعًا للتجارب السريرية التي دعمت الموافقة على الدواء عندما بدأت التحقيقات. من أجل التأكد من فعالية Exondys 51 في الأولاد الصغار والرجال الذين تتراوح أعمارهم بين 4 و21 عامًا، تقوم شركة Sarepta Therapeutics حاليًا بإجراء مجموعة متنوعة من التحقيقات السريرية. التحدث إلى طبيبك حول ما قد يكون الأفضل لك أو لطفلك هو أفضل مسار للعمل الآن.

كم تكلفة علاج Exondys 51 وهل سيغطيها التأمين؟

وفقًا للصيدلية، تبلغ تكلفة إمداد مليلترين من محلول وريدي Exondys 51 (50 مجم/مل) حوالي $1,694 دولارًا، وفقًا لموقع Drug.com. يقدم برنامج دعم ومساعدة المرضى SareptAssist، الذي أنشأته Therapuetics، مديري حالات للمساعدة في التغلب على تحديات بدء العلاج.

في أي الدول يتوفر Exondys 51؟

من أجل إنشاء برنامج الوصول المُدار (MAP) لعقارها الرائد Exondys 51 (eteplirsen) لعلاج ضمور العضلات دوشين (DMD)، تعاونت شركة Sarepta Therapeutics مع شركة Idis Managed Access، وهي فرع من مجموعة Clinigen Group. سيتمكن المرضى المقيمون في الأرجنتين والبرازيل وكندا وكولومبيا وفرنسا وألمانيا واليونان وأيسلندا وإيطاليا والمكسيك وإسبانيا وتركيا والمملكة المتحدة من استخدام برنامج الوصول المُدار (MAP) في الوقت الحالي. تتوقع Sarepta إضافة المزيد من الدول إلى قائمة البرنامج في المستقبل. يجب على الطبيب المعالج إكمال جميع الطلبات نيابة عن المريض.