أعلنت شركة Entrada Therapeutics أن إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) رفعت الحظر السريري على ENTR-601-44 وأعطت الإذن لبدء ELEVATE-44-102، وهي دراسة سريرية من المرحلة 1b لجرعة تصاعدية متعددة (MAD) لـ ENTR-601-44 لعلاج ضمور العضلات دوشين (DMD) المحتمل لدى المرضى البالغين الذين يعانون من طفرة مؤكدة في جين DMD القابل لتخطي الإكسون 44. [اقرأ المزيد: علاجات تخطي إكسون 44 القادمة]
سيغطي برنامج ELEVATE-44 العالمي، والذي يتضمن دراسة ELEVATE-44-102 في الولايات المتحدة وELEVATE-44-201 خارج الولايات المتحدة، مجموعة كبيرة من المرضى المصابين بمرض دوشين ويدعم تقييم ENTR-601-44 في المرضى الذين يعانون من المرض في مراحله المبكرة والمتقدمة. [اقرأ المزيد: ما هو تخطي الإكسون؟]
Entrada Therapeutics تعلن عن إزالة الحظر السريري على FDA
- حصلت على ترخيص FDA لبدء ELEVATE-44-102، وهي دراسة سريرية للمرحلة 1b بجرعات متصاعدة متعددة من ENTR-601-44 في البالغين الذين يعانون من ضمور العضلات دوشين.
- حصلت شركة Follows مؤخرًا على ترخيص من وكالة تنظيم الأدوية ومنتجات الرعاية الصحية في المملكة المتحدة لـ ELEVATE-44-201.
- توسيع برنامج ELEVATE-44 السريري العالمي ليشمل المرضى الأطفال والبالغين والمرضى القادرين على الحركة وغير القادرين على الحركة المصابين بضمور العضلات دوشين.
وتخطط الشركة لبدء تسجيل الدراسة في النصف الأول من عام 2026، وهو ما من شأنه تمكين الانتقال السلس إلى نظام التعليم المفتوح (OLE).
يتعلم أكثر: علاجات جينية جديدة محتملة لمرض ضمور العضلات دوشين
