هل يعد العلاج الجيني لمرض دوشين علاجًا مناسبًا على الرغم من تأثيره المناعي؟
يعد ضعف العضلات التدريجي والوفاة في النهاية نتيجة لاعتلال عضلة القلب أو مضاعفات الجهاز التنفسي من السمات المميزة لمرض ضمور العضلات دوشين (DMD)، وهو مرض وراثي حاد يصيب العضلات ويؤدي إلى الوفاة.
أبحاث جديدة حول تفاعلات بروتينات مرض ضمور العضلات دوشين تؤدي إلى علاجات أكثر استهدافًا
أظهر اكتشاف رائد العلاقة المعقدة بين الديستروفين، وهو بروتين استقرار العضلات، وبروتينه المرافق، الديستروبريفين، مما يفتح آفاقًا جديدة للدراسة.
نمذجة سمكة الزرد تظهر نتائج واعدة في أبحاث مرض دوشين (DMD)
برزت سمكة الزرد (Danio rerio) ككائن نموذجي قيم للتحقيق في تطور الجهاز العضلي الهيكلي وعلم وظائف الأعضاء المرضية المرتبطة به. تم تحديد الجينات الرئيسية والخصائص البيولوجية...
قام أطباء نظام الرعاية الصحية بجامعة ميامي ومستشفى هولتز للأطفال بتقييم فعالية ELEVIDYS
يلعب أطباء نظام صحة جامعة ميامي ومستشفى هولتز للأطفال دورًا رئيسيًا في توفير إمكانية الوصول إلى ELEVIDYS. يوفر العلاج جينًا دقيقًا وظيفيًا...
تتمتع أداة تحرير الجينات SPLICER بقدرة كبيرة على علاج ضمور العضلات دوشين
تم تطبيق أداة جديدة لتحرير الجينات تساعد الآلات الخلوية على تخطي أجزاء من الجينات المسؤولة عن الأمراض لتقليل تكوين الأورام الخبيثة.