نواصل التعبير عن مشاكل مرضى دوشين من العديد من البلدان حول العالم. ويشير مرضى دوشين إلى أن جمعيات دوشين في بلدانهم لا تعمل بشكل فعال. ولا تسفر الاجتماعات مع الساسة وشركات الأدوية عن نتائج واضحة. من المسؤول عن عدم وصول علاجات دوشين إلى بلدي؟
ماذا تنتظر؟
إذا لم تصل علاجات FDA وEMA المعتمدة لمرض دوشين بعد إلى بلدك أو لم تكن مغطاة بالتأمين، فيجب أن تعلم أن جمعيات دوشين في بلدك لا تبذل جهودًا كافية لمكافحته. إذن، اسأل جمعيات دوشين في بلدك: متى ستصل علاجات دوشين إلى بلدنا؟
يتعلم أكثر: علاجات معتمدة من FDA لمرض ضمور العضلات الدوشيني
جدول المحتويات
نبذة عن DMD
ضمور العضلات دوشين (DMD) هو اضطراب وراثي نادر ومدمر يصيب الأولاد في المقام الأول، مما يسبب ضعفًا عضليًا تدريجيًا وفقدانًا للحركة، ويؤدي في النهاية إلى الوفاة المبكرة بسبب مضاعفات الجهاز التنفسي والقلب. على مدى العقود القليلة الماضية، كان هناك تقدم كبير في فهم المرض، وتم تطوير العديد من العلاجات التي يمكن أن تحسن نوعية الحياة للمصابين.
وعلى الرغم من هذه التطورات، واجهت جمعيات دوشين في العالم العديد من التحديات في ضمان إتاحة هذه العلاجات التي تغير حياة المرضى في بلدانهم. وتستمر الفجوة بين الأبحاث المتطورة والعلاجات المعتمدة ووصول المرضى إلى هذه العلاجات في الاتساع، ولا يمكن تجاهل عدم كفاية جمعيات دوشين في سد هذه الفجوة. [اقرأ المزيد: ما هو دوشين؟]
التفاوت في الحصول على العلاج
إن إحدى القضايا الأكثر وضوحاً التي تواجهها جمعيات دوشين هي التفاوت في الوصول إلى العلاجات المعتمدة بين البلدان. ففي الدول ذات الدخل المرتفع، مثل الولايات المتحدة والعديد من الدول الأوروبية، تتوفر أدوية مثل إيتيبليرسين وأتالورين، ومؤخراً العلاجات الجينية، للمرضى. ورغم أن هذه العلاجات باهظة الثمن، فإنها تقدم الأمل في إبطاء تقدم المرض وتحسين النتائج للأفراد المتضررين. ومع ذلك، في العديد من البلدان المنخفضة والمتوسطة الدخل، يظل الوصول إلى هذه العلاجات إما مقيداً أو غير متاح على الإطلاق. وغالباً ما تمنع تكلفة هذه الأدوية، إلى جانب التأخيرات البيروقراطية في عمليات الموافقة، المرضى من الوصول إلى العلاجات المنقذة للحياة في الوقت المناسب.
وفي بعض الحالات، نجحت جمعيات دوشين في الضغط من أجل الموافقة على علاجات جديدة وتقديمها في بلدان معينة. ومع ذلك، كانت هذه الجهود معزولة في كثير من الأحيان وتفتقر إلى النطاق اللازم لإحداث تأثير كبير على مستوى العالم. إن عدم القدرة على الدعوة على نطاق عالمي لتوفير إمكانية الوصول إلى العلاج أو إيجاد حلول قابلة للتطبيق في البلدان ذات الدخل المنخفض هو فشل كبير من جانب هذه المنظمات، التي ينبغي أن يكون هدفها الأساسي ضمان حصول جميع الأطفال، بغض النظر عن موقعهم أو وضعهم المالي، على الرعاية التي يستحقونها.
دور جمعيات دوشين: المناصرة أم البيروقراطية؟
في حين تلعب جمعيات دوشين العضلية في مختلف أنحاء العالم دوراً حاسماً في رفع مستوى الوعي بشأن ضمور العضلات دوشين، فإن جهودها الدعائية غالباً ما تفشل في ترجمة نتائج ملموسة للمرضى. وفي كثير من الحالات، تتعثر هذه المنظمات بسبب العمليات البيروقراطية، وتكافح من أجل التنقل بين البيئات الحكومية والصيدلانية المعقدة للدفاع عن الموافقة السريعة وتوزيع العلاجات الجديدة. وقد تعتمد هذه المنظمات أيضاً بشكل مفرط على الشراكات مع الشركات، مما يجعلها عرضة لصراعات المصالح التي تعيق قدرتها على التصرف بما يخدم مصلحة المرضى.
فضلاً عن ذلك، تفشل العديد من جمعيات دوشين في التركيز على احتياجات المرضى في البلدان المنخفضة الدخل أو فهمها. وتركز جهودها على البلدان المرتفعة الدخل حيث توجد البنية الأساسية لتقديم العلاجات بالفعل، وهو ما يضيع الوقت بالنسبة للأطفال في بلدان أخرى. ويؤدي هذا الافتقار إلى منظور عالمي إلى نهج مجزأ لرعاية دوشين لا يعطي الأولوية للفئات السكانية الأكثر ضعفاً.
تعاون جمعيات DMD مع السياسيين
وبحسب المعلومات التي تلقيناها من مرضى دوشين، فإن جمعيات دوشين لا تنتج نتائج ذات معنى من لقاءاتها مع السياسيين. ولم يتم توضيح الإجراءات التي سيتم اتخاذها نتيجة الاجتماعات وكيفية متابعتها. ويقال إن الاجتماعات هي مجرد استعراض ولا تتعدى إعطاء الانطباع بأنها تعمل.
ما الذي يحدد نجاح جمعيات دوشين؟
إذا لم تصل العلاجات مثل تخطي الإكسون والعلاج الجيني إلى بلدك بعد أو لم يتم تغطيتها بواسطة التأمين، فإن عمل جمعيات دوشين في بلدك غير كافٍ.
إن الاجتماعات والصور الملتقطة والمنشورات على وسائل التواصل الاجتماعي لن تكون كافية لإحضار علاجات دوشين إلى بلدك.
إذا لم تصل العلاجات بعد إلى بلدك، فيجب عليك أولاً الضغط على جمعيات دوشين في بلدك. لا يجب عليك أبدًا قبول الأعذار التي يقدمونها. لأن هدف الجمعيات ليس تقديم الأعذار، بل إنتاج الحلول.
مسئوليات الأطباء
إذا كان أطباء الأعصاب وعلماء الوراثة في بلدك لا يقومون بالتحقيق في فعالية علاجات دوشين التي تم تطويرها في جميع أنحاء العالم أو لا يقومون بفحص الأشخاص الذين يتلقون العلاجات، فيجب أن تعلم أن هناك مشكلة.
إذا كان العلماء في بلدك لا يقومون بدراسات قاطعة حول علم الوراثة الخاص بمرض دوشين، ولكنهم ينتقدون باستمرار العلاجات التي يتم تطويرها وتسويقها، ويقولون في كثير من الأحيان أن العلاجات لا تعمل، يجب أن تعلم أن هناك مشكلة.
لقد أصبح من السهل جدًا الآن الوصول إلى الأطفال في جميع أنحاء العالم الذين تلقوا علاج تخطي الإكسون وعلاجات الجينات لمرض دوشين. ونحن في DMD Warrior نتواصل بشكل متكرر مع أسر هؤلاء الأطفال. ويفيد العديد من الأسر بأن العلاجات تعمل بشكل رائع.
ما الذي يحدد نجاح الأطباء والعلماء؟
إذا لم يتمكن الأطباء والعلماء في بلدك من تحقيق تطورات جدية في علاجات مرض دوشين، فهذا يعني أنهم غير ناجحين.
إذا لم يبحثوا عن علاجات للأطفال المصابين بمرض دوشين، ولم يدرسوا البيانات، ولم يلتقوا بعائلات الأطفال الذين يتلقون العلاج، ولكنهم ينتقدون العلاجات الحالية باستمرار، فيجب أن تعلم أنهم غير ناجحين.
مسؤوليات السياسيين
إذا كان السياسيون في بلدك يعتقدون أنهم سيحققون النجاح من خلال التقاط صورة مع طفل مصاب بمرض دوشين ومشاركتها على وسائل التواصل الاجتماعي، فعليك أن تدرك أن هذا لم يعد يجدي نفعاً!
المهمة الرئيسية للسياسيين هي إنتاج نتائج ناجحة، وليس الأعذار!
إذا لم تصل جميع علاجات دوشين بعد إلى بلدك أو لم يتم تغطيتها بواسطة التأمين، فإن السياسيين هم من بين المسؤولين الأكبر عن هذا. [اقرأ المزيد: ضمور العضلات دوشين: العلاج والتكلفة]
مسؤوليات شركات الأدوية
إذا لم تتقدم شركات الأدوية بعد بطلب للحصول على ترخيص لعلاجات دوشين في بلدك، فلا بد أنك تتساءل عن السبب الأعمق وراء ذلك.
إذا لم تقم شركات الأدوية بعد بتحديد أسعار معقولة للأدوية التي طورتها لتوزيعها في جميع أنحاء العالم، كل ما تحتاج إلى معرفته هو أنهم يفكرون في الأموال التي سوف يكسبونها، وليس في أطفالك.
إذا لم تقم الجمعيات والأطباء والعلماء والسياسيون بإثارة ضجيج كافٍ ضد هذه الأسعار الباهظة، فعليك أن تفكر جيدًا في السبب وراء ذلك.
الحاجة إلى التعاون العالمي
إن أحد أهم العوائق التي تحول دون توفير علاجات دوشين في المناطق التي تعاني من نقص الخدمات هو الطبيعة المجزأة للدعوة إلى علاج دوشين. ومن أجل تحقيق تقدم ملموس، هناك حاجة إلى نهج عالمي أكثر توحداً. ومن الممكن أن يساعد التعاون الدولي بين جمعيات دوشين وشركات الأدوية والحكومات والمنظمات غير الحكومية في تسريع تسليم العلاجات إلى البلدان التي تفتقر حالياً إلى القدرة على الوصول إلى هذه العلاجات.
وقد أظهرت منظمات مثل منظمة الصحة العالمية ومنظمة أطباء بلا حدود أن الجهود التعاونية واسعة النطاق يمكن أن تتغلب على الحواجز المتعلقة بتوافر الأدوية في البيئات ذات الموارد المنخفضة. وعلى نحو مماثل، يمكن لجمعيات دوشين أن تتعلم من هذه النماذج وتتبنى نهجا أكثر شمولا وشمولا للمناصرة العالمية، مع التركيز ليس فقط على الدول الغنية ولكن أيضا على كيفية جعل العلاجات ميسورة التكلفة ومتاحة للجميع.
زيادة الضغط على جمعيات دوشين
في نهاية المطاف، يتعين على جمعيات دوشين أن تفعل أكثر من مجرد رفع مستوى الوعي وتمويل البحوث؛ بل يتعين عليها أن تتحمل مسؤولية أكبر في الدفع نحو الوصول الشامل إلى الرعاية الصحية. وهذا يعني تكثيف جهود الضغط ليس فقط لدى شركات الأدوية بل وأيضاً لدى الحكومات والهيئات التنظيمية الدولية. ولا يكفي أن تطلب هذه الجمعيات ببساطة توفير العلاجات في البلدان ذات الدخل المرتفع؛ بل يتعين عليها أن تدافع بنشاط عن حلول عالمية تعالج الحواجز النظامية، مثل التكلفة العالية للعلاجات، وضعف البنية الأساسية للرعاية الصحية، والتمويل المحدود للأمراض النادرة في البلدان النامية.
ولابد من زيادة الضغوط على هذه المنظمات لحملها على تحويل تركيزها نحو الوصول العالمي إلى الخدمات الصحية، مع التركيز بشكل خاص على المناطق التي أهملتها على مر التاريخ. وسوف يتطلب هذا زعامة قوية وشفافية والتزاماً متجدداً بوضع احتياجات المرضى في صميم جهودها.
خاتمة
إن عدم كفاية جمعيات دوشين في بلدك لضمان وصول علاجات دوشين إلى المرضى في كل مكان هو قضية بالغة الأهمية يجب معالجتها. وفي حين تم إحراز تقدم في بعض البلدان، لا تزال هناك فجوة كبيرة في الرعاية للعديد من الأفراد المتضررين، وخاصة في الدول ذات الدخل المنخفض والمتوسط. ويتطلب الطريق إلى الأمام نهجًا أكثر عالمية وتوحيدًا للمناصرة، وهو النهج الذي يدفع نحو المساواة في الوصول إلى الرعاية والعلاج لجميع مرضى دوشين، بغض النظر عن موقعهم الجغرافي أو وضعهم الاقتصادي. وعندها فقط يمكننا أن نقول حقًا إن مكافحة ضمور العضلات دوشين تحرز تقدمًا على نطاق عالمي.
شارك هذه المقالة مع الجمعية التي تتابعها، والطبيب الذي تفحص طفلك عنده، والسياسيين الذين تدعمهم، ومرضى دوشين من حولك، وشركات الأدوية.
نحن أقوى معًا.
