什么是 Deramiocel？CAP-1002 有什么作用？

Capricor Therapeutics 是一家生物技术公司，致力于开发用于治疗罕见疾病的转化细胞和外泌体疗法，今天宣布已完成向美国食品药品监督管理局（FDA）提交的生物制品许可申请（BLA）（FDA），寻求全面批准 deramiocel，一种研究性细胞疗法，用于治疗被诊断为杜氏肌营养不良症（DMD）心肌病的患者。 那么 Deramiocel 是什么以及它有什么作用？

Deramiocel 是什么？

Deramiocel (CAP-1002) 由 Capricor Therapeutics 开发，是一种正在研究中的治疗杜氏肌营养不良症 (DMD) 的有前景的疗法，杜氏肌营养不良症是一种以肌肉退化和无力为特征的严重进行性遗传性疾病。

作用机制

Deramiocel 是一种基于细胞的疗法，源自心脏间充质干细胞 (MSC)。这些干细胞能够分泌支持肌肉修复和再生的因子。Deramiocel 的目标是利用这些干细胞的再生特性来减少炎症、促进组织修复，并可能再生患有 DMD 的个体受损的肌肉组织。

Deramiocel 在 DMD 中潜在用途的关键点：

1. 细胞疗法：Deramiocel 使用从心脏组织中分离出来的干细胞，然后对其进行加工并注入患者体内。间充质干细胞被认为可以通过释放蛋白质和细胞因子来促进愈合，从而减少炎症并刺激肌肉再生。
2. 针对肌肉再生：DMD 会导致骨骼肌逐渐受损和虚弱。Deramiocel 可通过刺激身体的自然愈合过程和创造促进肌肉细胞存活和生长的环境来帮助肌肉组织再生。
3. 减缓疾病进展的潜力：通过解决炎症和支持肌肉组织的修复，Deramiocel 可以帮助减缓 DMD 中肌肉退化的进展，从而有可能改善患者的活动能力和生活质量。
4. 送货方式：细胞通常通过注射的方式给药，使它们到达受损的肌肉组织并释放修复因子。

Capricor Therapeutics 完成向美国提交 Deramiocel 生物制品许可申请 FDA，用于治疗杜氏肌营养不良症

截至最新消息，Capricor Therapeutics 一直在进行临床试验，以评估 Deramiocel 治疗杜氏肌营养不良症的安全性和有效性。这些试验的结果将决定这种治疗方法是否能成为杜氏肌营养不良症患者的可行治疗选择。

如果证明有效，Deramiocel 将成为 DMD 治疗的重大进步，为受这种棘手疾病影响的患者和家庭带来新的希望。

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