Wellcome Trust 捐赠 1000 万英镑用于治疗罕见疾病

全球最大的医疗基金会 Wellcome Trust 已承诺投入 1000 万英镑的初始投资,以加速罕见病疗法的发现,并宣布通过加速多种绝症的治疗,其益处可能大于弊端。

新的合成人类基因组计划 (SynHG) 将从 Wellcome Trust 获得 1000 万英镑,用于构建最终使科学家能够合成基因组的基础仪器、技术和方法。合成人类基因组计划 (SynHG) 可以加快杜氏肌营养不良症 (Duchenne Muscular Dystrophy) 的研究进程,并生产出全长的抗肌营养不良蛋白。——阅读更多: SynHG

合成人类基因组计划

自 2003 年人类基因组计划完成以来,研究人员一直在研究编写基因组的想法。科学家们目前正在研究实现这一目标的技术。

构建完整的合成人类基因组可能需要数十年时间。SynHG 项目将在未来五年内开发实现这一目标的基础工具。

尽管这构成了巨大的障碍,但也蕴藏着巨大的潜在优势。完全合成的人类基因组及其所需的研究将深刻改变我们对健康和疾病的认知。

它最终可能催生出新的医疗干预手段,例如抗病毒的组织移植和基于细胞的药物设计。例如,通过设计能够耐受极端气候的植物物种,它或许还能帮助保护生物多样性和粮食安全。

什么是基因组合成?

与基因组编辑相反,基因组合成能够进行更大规模的修改并识别人类特征和 DNA 之间的因果关系。

Wellcome Trust 发现研究主任迈克尔·邓恩 (Michael Dunn) 表示:“我们的 DNA 决定了我们是谁以及我们的身体如何运作。” “得益于最近的技术进步,SynHG 项目处于最令人兴奋的科学研究领域之一的前沿。”

“我们将通过开发合成人类基因组所需的工具和技术来改变我们对生命和福祉的理解,这将解答我们目前还无法预测的有关健康和疾病的问题。”

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