Wave Life Sciences 是一家临床阶段的生物技术公司，致力于发掘 RNA 药物改变人类健康的广泛潜力。该公司今天宣布了 WVE-N531 的 2 期 FORWARD-53 试验的积极数据。WVE-N531 是一种外显子跳跃寡核苷酸，正在研究适合进行外显子 53 跳跃的杜氏肌营养不良症 (DMD) 男孩。该分析是在每两周服用 10 毫克/千克 WVE-N531 48 周治疗后进行的。
WVE-N531 的主要发现包括：
- 与自然史相比，起床时间显著改善 3.8 秒，具有统计学意义和临床意义，与 48 周时任何已获批准的肌营养不良蛋白恢复疗法相比，其效果最大；在包括 NSAA 在内的其他结果测量中也观察到了额外的功能益处。
- 首次证明外显子跳跃可以显著改善肌肉健康——炎症和坏死的减少导致纤维化显著减少，同时从再生肌肉转变为成熟肌肉；肌酸激酶和循环炎症生物标志物减少。
- 肌营养不良蛋白表达在 24 至 48 周之间稳定下来，平均为 7.8%，其中 88% 的男孩肌营养不良蛋白平均表达量高于 5%；WVE-N531 仍然安全且耐受性良好，未发生严重不良事件。
Wave Life Sciences 临床试验
WVE-N531 以及 Wave 针对外显子 52、51、45 和 44 的程序利用一流的寡核苷酸化学，包括 PN 主链化学和立体化学控制，实现业界领先的肌肉递送和效力，而无需抗体或肽结合物。
Wave 含有 PN 化学成分的外显子跳跃候选药物的临床前数据也表明，心脏和膈肌中的肌营养不良蛋白和药物浓度明显高于骨骼肌。总的来说，WVE-N531 加上 Wave 的外显子 52、51、45 和 44 项目将解决约 40% 的 DMD 人群，仅在美国就代表着 >$24 亿的总市场机会。Wave 预计将在 2026 年为其他外显子跳跃项目提交多个临床试验申请 (CTA)。
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