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我们不希望孩子们死于可以治愈的疾病。我们希望给家庭带来希望，并确保所有患有 DMD 的儿童都能得到治疗并恢复健康。

研究 2025年1月10日 0

Dyne Therapeutics 宣布了其疗法的积极临床数据......

研究 2025年1月10日 0

美国国家神经病学和精神病学中心宣布……

研究 2025年1月9日 0

Ataluren (Translarna) 是一种用于延缓...的试验药物。

数字微镜 2024年12月26日 1

一种称为杜氏肌营养不良症 (DMD) 的遗传病...

研究 2024年10月10日 0

Capricor Therapeutics 是一家开发转化细胞和……的生物技术公司。

研究 2024年9月20日 3

肌营养不良蛋白基因治疗机制公司药物状态微肌营养不良蛋白基因替代 Sarepta TherapeuticsElevidys/SRP-9001已批准微肌营养不良蛋白基因替代辉瑞PF-06939926已停产微肌营养不良蛋白基因...