脊髓性肌萎缩症新闻、研究和文章

我们不希望孩子们死于可以治愈的疾病。我们希望给家庭带来希望，并确保所有患有 DMD 的儿童都能得到治疗并恢复健康。

研究 2025年3月13日 0

Metagenomi 是一家致力于开发精准基因药物的公司......

社论 2025年3月13日 0

基因疗法，特别是像 Elevidys 这样的疗法，有潜力……

研究 2025年3月12日 0

在肌营养不良症小鼠模型中，研究人员……

已获批准的治疗方法 2024年12月26日 5

一种称为杜氏肌营养不良症 (DMD) 的遗传病...

研究 2024年9月20日 12

肌营养不良蛋白基因治疗机制公司药物状态微肌营养不良蛋白基因替代 Sarepta TherapeuticsElevidys/SRP-9001已批准微肌营养不良蛋白基因替代辉瑞PF-06939926已停产微肌营养不良蛋白基因...

研究 2024年10月10日 0

Capricor Therapeutics 是一家开发转化细胞和……的生物技术公司。

脊髓性肌萎缩症