外显子 50 跳跃新闻、研究和文章

我们不希望孩子们死于可以治愈的疾病。我们希望给家庭带来希望，并确保所有患有 DMD 的儿童都能得到治疗并恢复健康。

社论 2025年3月8日 0

世界各地的许多研究公司正在研究治疗方法……

研究 2025年3月8日 0

Stitch RNA（StitchR）方法可以加速开发...

新闻稿 2025年3月7日 0

Solid Biosciences 是一家开发精准生命科学的公司……

已获批准的治疗方法 2024年12月26日 5

一种称为杜氏肌营养不良症 (DMD) 的遗传病...

研究 2024年9月20日 12

肌营养不良蛋白基因治疗机制公司药物状态微肌营养不良蛋白基因替代 Sarepta TherapeuticsElevidys/SRP-9001已批准微肌营养不良蛋白基因替代辉瑞PF-06939926已停产微肌营养不良蛋白基因...

研究 2024年10月10日 0

Capricor Therapeutics 是一家开发转化细胞和……的生物技术公司。

外显子 50 跳跃