该研究结果目前正在为 SonoThera 的杜氏肌营养不良症 (DMD) 治疗进行开发，证明了超声波介导递送技术递送基因药物的能力。 该技术能够在小鼠和非人类灵长类动物（NHP）模型的骨骼肌、心脏肌和横膈膜肌中实现全长肌营养不良蛋白的表达。
SonoThera 是一家致力于通过开发下一代基因药物治疗人类疾病根本原因的生物技术公司，该公司今天宣布，将在 5 月 13 日至 17 日在路易斯安那州新奥尔良举行的第 28 届美国基因和细胞治疗学会 (ASGCT) 年会上展示新数据。
SonoThera 首席执行官 Kenneth Greenberg 博士表示：“我们很高兴在 ASGCT 上展示新数据，强调超声介导传递在解决遗传医学关键挑战方面的潜力。” “这些数据继续证明了我们的独特能力，包括在肌肉中靶向表达全长人类肌营养不良蛋白，以及以持久、安全、可重复和非侵入性的方式传递超大遗传有效载荷。 我们期待在今年的年会上分享我们的最新数据。”
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