在一项试点单点开放标签研究中，DT-DEC01 (Dystrogen Therapeutics)（一种表达肌营养不良蛋白的嵌合 (DEC) 细胞治疗实验）在患有杜氏肌营养不良症 (DMD) 的非行走患者中被发现在 24 个月内是安全的。该结果进一步支持将该药物开发为 DMD 的治疗方法，与基因突变或疾病进展无关，只要结合功能测试的进展即可。
在伊利诺伊大学显微外科研究教授兼主任、医学博士、哲学博士 Maria Siemionow 的指导下，该分析包括三名年龄在 11-16 岁之间、未接受免疫抑制治疗、分别接受每公斤体重剂量治疗的个体的 24 个月数据。
Dystrogen Therapeutics' 嵌合细胞
根据 3 月 16 日至 19 日在德克萨斯州达拉斯举行的 2025 年肌肉萎缩症协会 (MDA) 临床与科学会议上的报告，使用细胞疗法治疗不会引发长达 24 个月的重大不良事件 (AE)、供体特异性抗体 (DSA) 或与研究相关的 AE。[嵌合细胞]
DT-DEC01细胞治疗对不同外显子的影响
- 患者 1 是一名 15 岁患者，患有外显子 48-50 缺失，在 18 个月时，超声心动图 EF 改善了 12%，手臂运动改善了 9%，三角肌 (53%) 和肱二头肌 (23%) 的运动单位电位 (MUP) 持续时间也改善了。此外，自最初手术以来 24 个月后，该患者的 PUL 2.0 测试评分提高了 5%，握力提高了 6%，肺量测定提高了 17%。
- 患者 2 是一名 11 岁患者，患有外显子 52 缺失，12 个月时超声心动图 EF 改善 17%，18 个月时 PUL 2.0 测试评分增加 5%，MUP 持续时间增加，其中三角肌增加 19%，肱二头肌增加 51%。此外，该患者的肺量测定改善 59%，24 个月时手臂运动显著增加 1150%。
- 患者 3 是一名患有无义突变的 16 岁患者，在使用 DT-DEC01 12 个月后报告有所改善，包括 PUL 2.0 测试评分增加 6%、握力提高 34%、超声心动图 EF 增强 11%，MUP 持续时间增加，其中三角肌为 49%，肱二头肌为 29%。
结论
在 12 个月的已发表数据中，研究作者写道，研究结果“支持 DT-DEC01 疗法在全身骨内给药后改善 DMD 患者的心脏、呼吸和骨骼肌功能的潜在益处，为 DMD 患者带来更好的结果和提高生活质量的希望。此外，这项研究还强调了使用 EMG 作为监测 DT-DEC01 疗法后受 DMD 影响的肌肉功能变化的宝贵生物标记物。”
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