外显子跳跃或基因治疗等基因干预旨在弥补肌营养不良蛋白的损失，但不能取代产生新肌肉细胞所需的缺失信号。另一方面，Satellos SAT-3247 干细胞疗法利用人体完全独立于肌营养不良蛋白的天然再生机制。
长期以来，人们已知杜氏肌营养不良症 (DMD) 缺乏维持肌肉完整性所必需的抗肌萎缩蛋白。大多数治疗方案都侧重于利用基因治疗、外显子跳跃或其他基因技术来修复抗肌萎缩蛋白。然而，最近的研究表明，抗肌萎缩蛋白除了提供结构支撑外，还对控制肌肉再生至关重要。这一发现使得一种全新的治疗方法成为可能。
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Satellos SAT-3247 方法
根据Michael Rudnicki的研究，肌营养不良蛋白是一种信号蛋白，除了维持肌肉细胞的完整性之外，还能促使肌肉干细胞不对称分裂。由于每次不对称细胞分裂都会产生一个新的干细胞和一个肌肉祖细胞，因此这种机制对于肌肉的再生和修复至关重要。了解更多)
在缺乏肌营养不良蛋白信号的情况下，不对称分裂不足会导致祖细胞缺乏，并导致肌肉逐渐萎缩，最终丧失功能。这些发现将杜氏肌营养不良症（DMD）重新定义为肌肉再生障碍性疾病，有助于Satellos专注于改善功能，并恢复身体通过自然再生产生新肌肉的能力。
SAT-3247 与肌营养不良蛋白治疗的区别
Satellos 寻求通过恢复细胞不对称分裂来促进肌肉再生的方法，而不是试图从基因上修复肌营养不良蛋白（后者无法恢复再生）。因此，SAT-3247 应运而生，这是一种首创的阻断衔接子相关蛋白激酶 1 的小分子药物。通过抑制这种蛋白质，SAT-3247 恢复了细胞不对称分裂并产生祖细胞所需的信号。
Satellos 已证明其在动物模型和体外实验中均有效。Satellos 方法与目前的治疗方法存在显著差异，目前的治疗方法使用基因治疗或外显子跳跃等基因技术来弥补肌营养不良蛋白的缺失。Satellos 方法利用人体完全独立于肌营养不良蛋白的天然再生过程，而其他方法则无法恢复在新肌肉细胞生成过程中丢失的信号。
SAT-3247 1期临床试验
Satellos 于 2024 年 9 月启动了一项 I 期随机安慰剂对照研究，旨在评估 SAT-3247 的药代动力学和安全性。该研究初始阶段共纳入 72 名健康志愿者，目前已完成，涵盖多个单剂量递增剂量 (SAD/MAD) 队列以及一个交叉食物影响队列。目前正在进行的第二阶段研究将最多 10 名成年杜氏肌营养不良症 (DMD) 患者接受 Satellos 治疗，以评估 SAT-3247 的安全性及其患者的药代动力学特征。这些研究还可能发现药效学指标。SAT-3247 1期临床试验)
SAT-3247活性验证
SAT-3247 的 I 期开发已展现出极其良好的安全性。作为一种口服小分子药物，它或许能够提供其他疗法所不具备的灵活性和耐受性。由于其侧重于再生而非肌营养不良蛋白的修复，它或许可以作为主要疗法或补充疗法，从而帮助更多杜氏肌营养不良症 (DMD) 患者，而无需依赖既往治疗。此外，该疗法或许能够通过改善肌肉修复而非仅仅减缓疾病进程，带来早期且更明显的临床获益。
哪些患者可以接受 SAT-3247？
这种疗法有可能帮助所有杜氏肌营养不良症 (DMD) 患者，无论其基因构成如何，因为它专注于肌肉再生，而非突变特异性修复。此外，临床前研究表明，与现有疗法相比，SAT-3247 的再生特性可能更快地增强肌肉功能。我们将有可能确定哪些患者亚群从这些动物研究中获益最多，以及这些疗法是否适用于人类患者，以及未来的临床试验结果如何。
SAT-3247 价格与公平准入
SAT-3247 是一种小分子药物，相比基因疗法具有诸多优势，包括易于生产和分发。由于它不针对特定突变，因此所有杜氏肌营养不良症 (DMD) 患者均可使用，从而更容易获得药物。待该疗法上市后，Satellos 将致力于与相关部门和医疗专业人士合作，确保患者获得广泛且公平的治疗。
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