据Satellos Bioscience公司宣布，在对患有杜氏肌营养不良症的狗进行的实验中，发现接受名为SAT-3247的疗法的受试者体内的抗肌萎缩蛋白生成量接近正常水平。这一进展给因杜氏肌营养不良症而度过压力重重日子的家庭带来了希望。
- 分析显示肌肉形态得到改善，肌肉群（包括横膈膜、股四头肌和小腿）的再生水平得到提高
- 经过四个月的每日口服 SAT-3247（Satellos 的专有小分子）治疗后，未观察到任何不良事件，血液学或临床化学方面也未出现显著变化
- 将在 2024 年世界肌肉协会年度大会上展示的数据
Satellos Bioscience Inc.（“Satellos”或“公司”）（TSX：MSCL，OTCQB：MSCLF）是一家上市生物科技公司，致力于开发新的小分子治疗方法以改善肌肉疾病和病症的治疗，该公司今天宣布将在 2024 年 10 月 8 日至 12 日在布拉格举行的第 29 届世界肌肉协会年会上展示数据。该报告将概述在犬类杜氏肌营养不良症（“杜氏”或“DMD”）模型中对 SAT-3247 进行开放标签试点研究期间收集的关键数据。
数据的初步总结如下。使用 SAT-3247 治疗四个月后：
- 与历史比较数据相比，接受治疗的动物的肌肉功能恢复到接近健康、未患病、年龄匹配的动物水平。
- 这些动物的膈肌、腓肠肌内侧肌（小腿）和股外侧肌（股四头肌）的再生指数 (RI) 有所增加。这是之前报道过的股二头肌再生指数改善的补充。
- 没有观察到不良事件，也没有观察到血液学或临床化学方面的显著变化。
- 研究发现肌酸激酶水平有降低的趋势，这一发现可能与杜氏肌营养不良症的改良治疗一致。
Satellos Bioscience 联合创始人兼首席执行官 Frank Gleeson 表示：“我们认为，与已发表的自然史数据和犬类 DMD 模型中的其他治疗干预措施相比，在治疗四个月内观察到的再生和肌肉力量改善接近健康水平，具有开创性意义。”“犬类模型被认为比小鼠模型更为严重，并且可能代表了对治疗转化为人类的效用的更大考验。我们很高兴我们的口服小分子 SAT-3247 治疗显示出如此显著的改善。这些非常有希望的结果加强了我们对 SAT-3247 潜力的信念，即提供一种有意义的疾病修饰药物，帮助患有杜氏肌营养不良症的患者。”
犬类肌营养不良症模型代表了更严重的临床表型，反映了 DMD 患者中观察到的疾病进展。在这项初步研究中，每只动物 (n=2) 接受四个月的每日口服 SAT-3247 治疗。这项多参数初步研究测量了临床化学、血液学、肌肉功能，并包括大规模肌肉组织学检查。根据肌肉组织学，计算了再生指数 (RI)，这是衡量新再生肌肉纤维数量与受损和死亡肌肉纤维数量的指标。
这项研究的数据将以海报形式展示，海报题为“SAT-3247：一种针对骨骼肌再生关键效应物 AAK1 的口服小分子抑制剂”。海报可在 Satellos 网站的“活动和演示”页面上找到，网址为 ir.satellos.com。
