Satellos Bioscience 是一家生物科技公司，致力于开发新的小分子治疗方法，以改善肌肉疾病和障碍的治疗。今天，在德克萨斯州达拉斯举行的 2025 年肌肉萎缩症协会 (MDA) 临床与科学会议上，该公司在口头报告中公布了第 1 阶段的初步数据。
SAT-3247 旨在通过恢复损伤后的再生来解决 DMD 患者的渐进性肌肉损失。SAT-3247 的 1 期试验正在健康志愿者和患有 DMD 的成年人中进行（分别为 1a 期和 1b 期）。
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在旨在评估 SAT-3247 安全性和耐受性的 1a 期研究中，72 名健康志愿者被随机分配到五个单次递增剂量 (SAD) 队列（包括一个食物效应队列），单次口服剂量高达 400 毫克，以及四个 MAD 队列，每日口服剂量高达 240 毫克/天，持续 7 天。截至 2025 年 2 月 20 日，数据截止时间：
- 1a 期数据显示，SAT-3247 对所有健康志愿者群体均安全且耐受性良好。在预测的人体有效剂量水平下，SAT-3247 未在任何测量参数上显示不良临床发现，包括临床实验室、生命体征、心电图和体格检查。在任何研究剂量下均未报告中度或更严重的药物相关不良事件。
- 1a 期 PK 数据与公司临床前研究结果一致。这些 PK 结果证实，SAT-3247 给药后血浆浓度在一定水平和时间范围内保持稳定，这一发现表明，该药物最有可能对肌肉再生和力量产生治疗效果。
Satellos 预计将在 2025 年第二季度报告完整的 1a 阶段和 1b 阶段数据。
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