ELEVIDYS（delandistrogene moxeparvovec-rokl）是唯一获批用于治疗杜氏肌营养不良症（DMD）的基因疗法，现已收到罕见病精准基因治疗领域的领导者Sarepta Therapeutics的安全性更新。该公司还讨论了其正在采取的措施，以改善其在非卧床患者中的安全性。在发生第二例记录在案的急性肝衰竭 (ALF) 并导致死亡的病例后，采取了这些措施。迄今为止，两起ALF事件均发生在非卧床杜氏肌营养不良症患者身上。Sarepta向受影响的家属和护理人员致以最深切的慰问。
与此同时，罗氏公司今天还公布了ELEVIDYS（delandistrogene moxeparvovec）的修订剂量指南，该指南将立即对患有非步行性杜氏肌营养不良症（DMD）的患者生效，无论年龄大小，无论是在临床还是商业背景下。 Elevidys 不应再在商业环境中用于非卧床患者。 除非研究方案包含额外的风险缓解策略（例如免疫调节药物），否则临床试验中无法行走的患者入组和给药将立即停止。信息将与医生、研究人员和卫生当局共享，以便及时调整患者护理。
Sarepta 报告第二例基因治疗后肝衰竭死亡病例
这一决定是在仔细评估了两例非卧床患者致命性急性肝衰竭 (ALF) 病例后做出的。Elevidys 和其他 AAV 介导的基因疗法被发现存在风险，因此重新评估了其获益-风险状况，认为其对非卧床 DMD 患者不利。——阅读更多： Sarepta 报告称 16 岁男孩接受 Elevidys 基因治疗后死亡 –
新的剂量限制不会影响任何年龄的门诊 DMD 患者的治疗，并且在门诊患者群体中效益风险比仍然为正。
两例致命性急性肝衰竭 (ALF) 病例均发生在无法行走的患者中，而迄今为止，全球共有约140例接受Elevidys治疗的无法行走患者。在出现首例致命性ALF病例后，欧洲监管机构要求罗氏和萨雷普塔暂时停止Elevidys研究104 (NCT06241950)、302 (ENVOL, NCT06128564) 和303 (ENVISION研究303, NCT05310071) 的临床研究。这些暂时的临床研究暂停仍在进行中。在欧洲以外的地区，ENVISION试验的给药将立即暂停。这些给药限制也将在未来对商业化无法行走患者给药时生效。
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