正当患有杜氏肌营养不良症的儿童和家庭等待药价下降之际，Sarepta 公布了其 2025 年的盈利预测。Sarepta 在 2025 年的盈利是多少？药价对其盈利有何影响？
今天，在加利福尼亚州旧金山举行的第 43 届摩根大通年度医疗保健会议上，罕见疾病精准基因医学领域的领导者 Sarepta Therapeutics 在报告中公布了截至 2024 年 12 月 31 日的 2024 年第四季度和全年初步净产品收入和现金。[阅读更多： Elevidys 在哪些国家获得批准？Elevidys 在欧洲获得批准了吗？]
财务更新*（初步未经审计）：
- 第四季度总净产品收入为 $6.382 亿美元，2024 年全年总净产品收入为 $17.9 亿美元，超过全年预期 $1 亿美元。Sarepta 的净产品收入不包括合作、合同制造或特许权使用费收入。
- ELEVIDYS 第四季度和 2024 年全年净产品收入分别为 $3.842 亿美元和 $8.208 亿美元。Sarepta 的净产品收入不包括合作、合同制造或特许权使用费收入。
- Sarepta RNA 基 PMO 第四季度和 2024 年全年净产品收入分别为 $2.54 亿美元和 $9.672 亿美元。Sarepta 的净产品收入不包括合作、合同制造或特许权使用费收入。
- 截至 2024 年 12 月 31 日，公司拥有初步现金、现金等价物、受限现金和投资约为 $15 亿。
- 公司重申2025年全年总净产品收入预期为$29亿至$31亿。
Sarepta Therapeutics 总裁兼首席执行官 Doug Ingram 表示：“2024 年是 Sarepta 和我们服务的患者迄今为止最重要的一年。与我们长期的执行记录一致，我们以异常强劲的表现结束了 2024 年，并进入了 2025 年。” “在第四季度，我们的总净产品收入同比增长了 75%，ELEVIDYS 比上一季度增长了 112%，超出了我们的预期 $6000 多万美元。我们 2024 年的总净产品收入比 2023 年增长了约 56%。我们很高兴地看到，即使面对强劲的 ELEVIDYS 推出，我们的 PMO 特许经营权仍继续表现良好并同比增长。”
患有 DMD 的儿童期望较低的治疗价格
患有杜氏肌营养不良症的儿童及其家人正在组织活动接受 Elevidys 基因疗法，该疗法花费 $290 万美元。Elevidys 并不能完全消除 DMD，目前尚不清楚其有效性能持续多久。[阅读更多： 关于 Elevidys 的常见问题解答]
尽管存在所有这些未知因素，Sarepta 以 $290 万美元的价格出售该药物还是遭到了强烈反对。然而，家庭无能为力，他们正在努力承担这笔费用，以让孩子们活下去。[阅读更多： 杜氏肌营养不良症：治疗和费用]
