Precision BioSciences PBGENE-DMD 恢复近全长肌营养不良蛋白的产生

Precision BioSciences 今天宣布了 PBGENE-DMD 的战略优先和加速，PBGENE-DMD 是该公司针对杜氏肌营养不良症 (DMD) 的首创体内基因编辑方法。

什么是 PBGENE-DMD？

• PBGENE-DMD 是一种一流的体内基因编辑方法，适用于大多数受到外显子 45-55 之间最常见“热点”区域中的肌营养不良蛋白突变影响的杜氏肌营养不良症患者。

• 最终临床候选药物 PBGENE-DMD 展示了令人信服的临床前数据，可以随着时间的推移持久改善功能效益。

• 精准定位，于 2025 年提交 PBGENE-DMD 的新药临床试验申请 (IND) 和/或临床试验申请 (CTA)，预计 2026 年获得临床数据。

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PBGENE-DMD 方法如何工作？

目前尚无获批的疗法能够显著且持久地改善肌肉功能。PBGENE-DMD 利用单个 AAV 递送两种互补的 ARCUS 核酸酶，切除肌营养不良蛋白基因的 45-55 个外显子，旨在恢复人体自然产生功能性肌营养不良蛋白的能力。

在ASGCT大会上公布的临床前数据显示，PBGENE-DMD在人源化杜氏肌营养不良症（DMD）小鼠模型中表现出显著且持久的功能改善。AAV递送后，PBGENE-DMD恢复了小鼠在多种肌肉（包括心肌和骨骼肌）中产生功能性肌营养不良蛋白的能力。在9个月的治疗过程中，接受PBGENE-DMD治疗的小鼠肌营养不良蛋白表达增加，从而获得了显著且持续的肌肉功能改善。此外，PBGENE-DMD编辑的肌营养不良蛋白mRNA转录本在肌肉卫星干细胞（即新生肌肉细胞的祖细胞）中表达，这支持了其长期持久性的潜力。

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