PepGen是一家致力于开发下一代寡核苷酸疗法的临床阶段生物技术公司，该公司今日宣布，基于其CONNECT1-EDO51研究中10毫克/千克剂量组人群中测得的肌营养不良蛋白水平，该研究旨在研究PGN-EDO51基因在可进行51号外显子跳跃疗法治疗的杜氏肌营养不良症(DMD)患者中的作用，公司将专注于推进其目前处于II期临床开发的、前景广阔的1型强直性肌营养不良症(DM1)项目。公司自愿终止PGN-EDO51基因的开发，并计划逐步停止所有DMD相关的研发活动。
在CONNECT1研究的10 mg/kg组（n=4）中，PGN-EDO51使外显子51跳跃转录本增加至4.26%（平均增加3.5%）；然而，总肌营养不良蛋白仅增加至正常水平的0.59%（平均增加0.36%）。PGN-EDO51的安全性总体上仍然良好，所有治疗相关不良事件均为轻微。研究中未报告严重不良事件。
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PepGen 总裁兼首席执行官 James McArthur 博士表示：“我们对 CONNECT1 10 mg/kg 剂量组观察到的抗肌萎缩蛋白结果感到失望，因为我们原本希望能够更深入地改进现有的患者疗法。值此 DMD 项目即将结束之际，我们要感谢患者、家属、护理人员、研究人员和研究人员对本研究的支持和参与。我还要感谢我们团队的辛勤工作和致力于为 DMD 患者开发新的潜在疗法的承诺。”
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