Regenxbio 的新闻声明指出，该研究结果来自 AFFINITY DUCHENNE 试验中五名年龄在 6 至 12 岁之间的患者，结果显示“持续、强劲的微肌营养不良蛋白表达”。患者在治疗后 9 个月和 12 个月接受了试验监测。
BMO资本市场分析师表示，该疗法的疗效与Sarepta公司开发的杜氏肌营养不良症(DMD)基因疗法Elevidys基本一致，该疗法于2023年6月首次获得授权。分析师在6月5日上午写道：“我们认为，RGX-202与Elevidys之间的疗效差异并不大，也并不可能导致/证明临床疗效的差异化，尽管考虑到患者/对照组之间的高度差异以及缺乏安慰剂组，某些[RGX-202]的功能改善似乎略高于Elevidys。” （阅读更多： 杜氏肌营养不良症的潜在新基因疗法)
“AFFINITY DUCHENNE”的主要目标是安全性，以微肌营养不良蛋白表达作为生物标志物终点。Regenxbio 未观察到显著的副作用。BMO 分析师指出，接受 RGX-202 治疗的患者会服用免疫抑制剂来减少这些副作用，而 Elevidys 则不会。
北极星门诊评估和计时功能测试（例如站立时间、10 米走跑和爬坡时间）显示出优于外部自然史对照的改善，这表明 RGX-202“继续显示出对疾病轨迹产生积极影响的证据”，该公司表示。
根据该公司在数据读取会上提供的材料，Regenxbio 计划在 2026 年中期通过 FDA 的快速审批途径申请生物制剂许可证，并有望在 2027 年上半年获得批准。
Sarepta 和 Regenxbio 是 DMD 市场的激烈竞争对手。2020 年，Regenxbio 起诉 Sarepta，指控其侵犯了腺相关病毒 (AAV) 基因治疗的细胞培养方法专利。2024 年，特拉华州的一个地区法院裁定 Sarepta 胜诉，宣布该细胞培养方法不具备专利性。
自 Elevidys 基因治疗的一名患者于 3 月份因急性肝损伤去世后，DMD 基因治疗的安全性受到了严格审查（Sarepta 报告称 16 岁男孩接受 Elevidys 基因治疗后死亡尽管Regenxbio的实验看似安全，但BMO分析师指出，“重度”免疫抑制本身就存在风险，而且Regenxbio所使用的病毒载体也存在死亡率方面的隐患。
