MetrioPharm 今天宣布，欧洲药品管理局已授予其主要化合物 MP1032 孤儿药资格 (ODD)，用于治疗患有杜氏肌营养不良症 (DMD) 的儿童。
这一里程碑是继美国 FDA 获得骨质疏松症 (ODD) 之后取得的，凸显了 MP1032 作为一流疗法的潜力，可以最大限度地减少对高剂量皮质类固醇的依赖，高剂量皮质类固醇会导致骨质疏松症、生长发育迟缓和代谢问题等严重副作用。
目录
MetrioPharm MP1032 的主要发现
- 欧洲药品管理局认可先导化合物 MP1032 在解决杜氏肌营养不良症 (DMD) 领域未满足的医疗需求方面的潜力
- 该认定为更安全的长期治疗铺平了道路
- MP1032 已证明能够保持肌肉功能并减少炎症，而不会破坏正常的细胞过程
EMA 的孤儿药 (ODD) 提供了关键激励措施，包括 EMA 提供的方案协助、费用减免以及获批后在欧盟长达 12 年的市场独占权（由于 DMD 公司专注于儿科治疗，原先的市场独占权为 10 年）。此次监管验证基于令人信服的临床前数据，这些数据表明 MP1032 能够在不干扰正常细胞过程的情况下维持肌肉功能并减少炎症。
首席执行官 Thomas Christély 表示：“FDA 和 EMA 的双重孤儿药资格认定，以及 FDA 已获得的儿科罕见病认定，将对 MetrioPharm 和杜氏肌营养不良症 (DMD) 领域产生重大影响。MP1032 的独特机制——调节过度活跃免疫细胞中的线粒体活性氧 (ROS)——可以通过大幅减少皮质类固醇剂量和副作用，改变杜氏肌营养不良症 (DMD) 的长期治疗方案。我们正在加快 MP1032 的 II 期临床试验，与患者团体合作，并探索建立合作伙伴关系，以便将这项疗法带给需要更安全治疗方案的儿童。除了杜氏肌营养不良症 (DMD) 之外，我们平台的宿主导向方法已在自身免疫性疾病甚至流行病治疗中展现出良好的前景，这一点已由 HERA 资助的 COVID-19 IIa 期研究得到证实。”
MetrioPharm MP1032 是什么？
MetrioPharm 的主要候选药物 MP1032 是一种独特的小分子，通过解决激活免疫细胞中发生的中心自然代谢过程来针对激活免疫细胞的过度反应。 这些细胞的线粒体会通过促进能量代谢来应对这种激活，进而导致过量活性氧 (ROS) 的产生。MP1032 是一种首创的抗炎药物，它能够降低过量的 ROS，而不会干扰其他细胞的生理性 ROS 水平，而这些 ROS 对细胞的正常功能至关重要，因此具有卓越的安全性。作为单药疗法，MP1032 的治疗效果类似于皮质类固醇（基于可的松的疗法），但没有严重的副作用。与传统抗炎药物不同，它模拟了皮质类固醇作为单药疗法的益处，但避免了其毒性，这在杜氏肌营养不良症 (DMD)、多发性硬化症、关节炎等疾病的临床前模型中得到了证实。
