Keros Therapeutics 是一家临床阶段生物制药公司，专注于开发和商业化新型疗法，用于治疗与转化生长因子-β（“TGF-β”）蛋白家族信号传导功能障碍相关的各种疾病患者。该公司今天公布了 KER-065 在健康志愿者中进行的 1 期临床试验的初步顶线结果。这项正在进行的试验的顶线结果来自多次递增剂量（“MAD”）治疗期（第 85 天）。
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KER-065 的主要发现
- KER-065 总体耐受性良好，迄今为止未观察到重大安全信号
- 未报告严重不良事件或剂量限制性毒性
- 有证据表明，在感兴趣的组织中存在激活素抑制，如 KER-065 所引发的：
- 骨特异性碱性磷酸酶 (BSAP)（骨形成的生物标志物）增加，C 末端肽 (CTX)（骨吸收的生物标志物）减少
- 脂肪动员的生物标志物脂联素增加，脂肪量的生物标志物瘦素减少
- 身体成分的变化，表现为骨密度和肌肉质量增加，脂肪质量减少，总体上与激活素抑制一致
关于KER-065 1期临床试验
KER-065 1 期临床试验是一项随机、双盲、安慰剂对照、两部分剂量递增（单次递增剂量和 MAD）试验，受试者为健康志愿者。该试验的主要目的是评估 KER-065 的安全性、耐受性和药代动力学。探索性终点包括评估对骨骼、脂肪、肌肉、心脏组织和纤维化的药效学影响。（阅读更多)
关于KER-065
KER-065 是一种新型配体陷阱，由来自激活素受体 IIA 型和激活素受体 IIB 型的改良配体结合域组成，该域与人类抗体的 Fc 域部分融合。KER-065 旨在充当配体陷阱，抑制肌生长抑制素和激活素 A（两种通过激活素受体发出信号的配体）的生物学效应，以增加骨骼肌再生、增加肌肉大小和强度、减少体脂、减少骨骼肌纤维化并增加骨骼强度。我们正在开发 KER-065 用于治疗神经肌肉疾病，最初的重点是 DMD。
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