这项前瞻性观察性研究 (NCT07127978) 旨在评估首次口服 Duvyzat（Givinostat）或已在美国标准临床治疗中接受治疗（6 个月内）的 DMD 患者的安全性、耐受性和功能性结果。该试验的入组期为 24 个月，随访期至少为 2 年，预计初始招募的患者将持续长达 5 年。
了解更多: Duvyzat (Givinostat) 是什么？
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该研究将招募300名参与者（180名非卧床患者和最多120名卧床患者）。参与者将接受至少两年的随访，并在常规临床访视期间收集数据。评估包括实验室参数（例如血小板计数、甘油三酯）、心肺功能、患者报告结果以及运动功能量表，例如北极星卧床评估量表 (NSAA) 和上肢表现量表 (PUL)。
Duvyzat（Givinostat）研究 - NCT07127978 -
本研究评估了 Givinostat 对杜氏肌营养不良症患者的真实体验。
学习开始时间（预计）: 2025-09-15
小学完成情况（预计）： 2030-06-30
研究完成情况（预计）: 2030-07-30
参与人数（预计）: 300
学习类型：观察
位置：尚无位置数据。
适合学习的年龄：6岁以上（儿童、成人、老年人）
主要纳入和排除标准。– NCT07127978 –
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