Elevidys基因疗法应用于杜氏肌营养不良症（Duchenne muscular dystrophy）的最大障碍之一是高抗AAV抗体。Hansa Biopharma公布了在进行杜氏肌营养不良症基因治疗前使用imlifidase治疗的支持数据。三例患者接受imlifidase治疗后，先前存在的抗AAV抗体滴度降至1:400以下，从而可以使用ELEVIDYS进行治疗。
目录
Hansa Biopharma 公布了 SRP-9001-104 试验中三名杜氏肌营养不良症 (DMD) 患者的顶线结果，这些患者在接受 Sarepta 的 ELEVIDYS (delandistrogene moxeparvovec-rokl) 治疗之前，先用 Hansa 的 imlifidase 治疗。
Hansa Biopharma 报告了 imlifidase 的令人鼓舞的结果
一剂伊米替尼 (imlifidase) 治疗后，三例患者的 IgG 抗体迅速降低，至低于基线水平≥95%。此外，这三例患者原有的抗 AAV 抗体滴度也降至 1:400 以下，从而能够接受 ELEVIDYS 治疗。
Imlifidase 的安全性与既往经验一致，且试验未发现任何新的安全信号。基因治疗给药 12 周后，试验患者显示出 AAV 介导的微肌营养不良蛋白转导和表达的证据，但其水平低于其他 ELEVIDYS 试验的结果。基于这些结果，Hansa 和 Sarepta 将讨论该项目的后续步骤。
Imlifidase 在基因治疗中起什么作用？
Imlifidase 目前正在被评估作为基因治疗的预处理方法，用于治疗未满足需求程度较高的领域。 许多基因疗法基于腺相关病毒 (AAV) 载体。部分患者免疫系统携带的抗体会抵消基因疗法的效果，从而阻碍其成功。在接受 AAV 基因疗法治疗之前，使用伊米利菲达酶 (imlifidase) 进行预处理，有可能灭活抗体，从而使已存在 AAV 基因疗法抗体的患者能够接受基因疗法治疗。目前，据估计，平均每 3 人中就有 1 人因中和抗体 (NAb) 而无法从基因疗法中获益。
什么是 SRP-9001-104 临床试验？
SRP-9001-104 是一项针对 4 至 9 岁患有 DMD 且已存在 ELEVIDYS 抗体的男性门诊患者的开放标签试验。 最多六名患者将接受imlifidase治疗，随后接受ELEVIDYS治疗。由于存在针对AAVrh74（用于递送Sarepta基因疗法的载体）的抗体，所有参与试验的患者目前均不符合ELEVIDYS治疗的资格。
了解更多： 关于 Elevidys 的常见问题解答
